Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., une entreprise biopharmaceutique en phase commerciale, se concentre sur la découverte et le développement de thérapies ciblées par ARN, de thérapies géniques et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement des maladies rares. Elle propose l'injection EXONDYS 51 pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine qui est susceptible de sauter l'exon 51 ; et VYONDYS 53 pour le traitement de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine qui est susceptible de sauter l'exon 53. L'entreprise développe également AMONDYS 45, un candidat produit qui utilise la chimie des oligomères de morpholino phosphorodiamidate et la technologie de saut d'exon pour sauter l'exon 45 du gène de la dystrophine ; SRP-5051, un PMO conjugué à un peptide qui se lie à l'exon 51 de la pré-mRNA de la dystrophine ; SRP-9001, un programme de thérapie génique de micro-dystrophine DMD ; et SRP-9003, un programme de thérapie génique pour les dystrophies musculaires de la ceinture. Elle a des accords de collaboration avec F. Hoffman-La Roche Ltd ; Nationwide Children's Hospital ; Lysogene ; Duke University ; Genethon ; et StrideBio. L'entreprise a été fondée en 1980 et son siège est situé à Cambridge, Massachusetts.