Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique en phase commerciale, se concentre sur la découverte et le développement de thérapies ciblant l'ARN, de plateformes d'ARNi, de thérapies géniques et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle propose EXONDYS 51 pour le traitement de la dystrophie de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine permettant le saut de l'exon 51 ; VYONDYS 53 pour le traitement de la dystrophie de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine permettant le saut de l'exon 53 ; AMONDYS 45 pour le traitement de la dystrophie de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine permettant le saut de l'exon 45 ; et ELEVIDYS, une thérapie génique basée sur l'AAV, qui est contre-indiquée chez les patients présentant une délétion dans l'exon 8 et/ou l'exon 9 du gène de Duchenne. La société développe également SRP-9003, un programme de thérapie génique pour le traitement de la LGMD2E ; SRP-1001 pour cibler et inhiber sélectivement DUX4 en utilisant l'ARNi dans le cadre d'essais cliniques de phase 1/2a ; et SRP-1003 pour la réduction de l'expression du gène DMPK dans le cadre d'essais cliniques de phase 1/2a. Elle détient des accords de collaboration et de licence avec F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., l'Université de l'Australie occidentale, le Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma et l'Université Duke. La société a été constituée en 1980 et son siège social est situé à Cambridge, Massachusetts.