Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. est une entreprise de biotechnologie américaine dédiée à la création de solutions thérapeutiques pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Son médicament expérimental le plus avancé, le SGT-001, est un traitement de transfert de gènes actuellement en essais cliniques de phase I/II, conçu pour favoriser la production de protéine dystrophine fonctionnelle dans les muscles des patients. La société progresse également avec le SGT-003, qui représente une thérapie de transfert de gènes de nouvelle génération destinée à la DMD. Au-delà des candidats médicaments spécifiques, Solid Biosciences développe activement des technologies de plateforme innovantes, telles que l'« expression génique duale », une technique qui permet de regrouper plusieurs gènes thérapeutiques dans un seul vecteur viral, et recherche de nouvelles conceptions de capsides. La société maintient une alliance stratégique par le biais d'un accord de collaboration et de licence avec Ultragenyx Pharmaceutical Inc., axé sur le développement conjoint et la mise sur le marché de nouvelles thérapies géniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Fondée en 2013, Solid Biosciences Inc. mène ses activités depuis son siège social à Cambridge, dans le Massachusetts.