Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques rares et ultra-rares en Amérique du Nord, en Amérique latine, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et dans la région Asie-Pacifique. Ses produits biologiques comprennent le Crysvita (burosumab), un anticorps ciblant le facteur de croissance des fibroblastes 23 pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X ainsi que de l'ostéomalacie d'origine tumorale ; le Mepsevii, une thérapie enzymatique de substitution pour le traitement des enfants et des adultes atteints de mucopolysaccharidose de type VII ; le Dojolvi pour le traitement des troubles de l'oxydation des acides gras à chaîne longue ; et l'Evkeeza (evinacumab) pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote. Les produits candidats de la société en essais cliniques de phase 3 incluent l'UX143, un anticorps monoclonal humain pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite ; l'UX111, un candidat produit de thérapie génique AAV9 pour le traitement des patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A, ou MPS IIIA, une maladie lysosomale rare ; le DTX401, un candidat clinique de thérapie génique par virus adéno-associé 8 (AAV8) pour le traitement des patients atteints de glycogénose de type Ia ; le DTX301, une thérapie génique AAV8 pour le traitement des patients atteints d'un déficit en ornithine transcarbamylase ; et le GTX-102, un oligonucléotide antisens pour le traitement du syndrome d'Angelman. La société développe également l'UX701, actuellement en essai clinique de phase 2 pour le traitement de la maladie de Wilson, et l'UX053 pour le traitement de la glycogénose de type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a conclu des accords de collaboration et de licence avec Kyowa Kirin Co., Ltd., Saint Louis University, Baylor Research Institute, REGENXBIO Inc., GeneTx, Mereo, l'Université de Pennsylvanie, Solid Biosciences Inc., Regeneron, Abeona et Arcturus Therapeutics Holdings Inc. La société a été constituée en 2010 et son siège social est situé à Novato, en Californie.