Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement des maladies génétiques rares et ultra-rares en Amérique du Nord, en Amérique latine, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et dans la région Asie-Pacifique. Ses produits biologiques comprennent Crysvita (burosumab), un anticorps ciblant le facteur de croissance des fibroblastes 23 pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X, ainsi que l'ostéomalacie induite par les tumeurs ; Mepsevii, une thérapie de remplacement enzymatique pour le traitement des enfants et des adultes atteints de mucopolysaccharidose VII ; Dojolvi pour le traitement des troubles d'oxydation des acides gras à chaîne longue ; et Evkeeza (evinacumab) pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote. Les candidats aux produits de l'entreprise qui sont en phase 3 des essais cliniques comprennent UX143, un anticorps monoclonal humain pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite ; UX111, un candidat de thérapie génique AAV9 pour le traitement des patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A, ou MPS IIIA, une maladie rare de stockage lysosomal ; DTX401, un candidat de thérapie génique de virus adénos-associé 8 (AAV8) pour le traitement des patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia ; DTX301, une thérapie génique AAV8 pour le traitement des patients atteints de l'ornithine transcarbamylase ; et GTX-102, un oligonucléotide antisens pour le traitement du syndrome d'Angelman. Elle développe également UX701 qui est en phase 2 d'essai clinique pour le traitement de la maladie de Wilson ; et UX053 pour le traitement de la maladie de stockage du glycogène de type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a des accords de collaboration et de licence avec Kyowa Kirin Co., Ltd. ; l'Université de Saint Louis ; l'Institut de recherche Baylor ; REGENXBIO Inc. ; GeneTx ; Mereo ; l'Université de Pennsylvanie ; Solid Biosciences Inc. ; Regeneron ; Abeona ; et Arcturus Therapeutics Holdings Inc. L'entreprise a été constituée en 2010 et son siège est situé à Novato, en Californie.