Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement des maladies génétiques rares et ultra-rares en Amérique du Nord, en Europe et à l'international. Ses produits biologiques comprennent Crysvita (burosumab), un anticorps ciblant le facteur de croissance des fibroblastes 23 pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X, ainsi que l'ostéomalacie induite par les tumeurs ; Mepsevii, une thérapie de remplacement enzymatique pour le traitement des enfants et des adultes atteints de mucopolysaccharidose VII ; Dojolvi pour le traitement des troubles d'oxydation des acides gras à chaîne longue ; et Evkeeza (évinacumab) pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote. Les candidats produits de l'entreprise comprennent DTX401, un candidat à la thérapie génique avec un virus adéno-associé 8 (AAV8) pour le traitement des patients atteints de maladie de stockage du glycogène de type Ia ; DTX301, une thérapie génique AAV8 pour le traitement des patients atteints d'ornithine transcarbamylase ; UX143, un anticorps monoclonal humain pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite ; GTX-102, un oligonucléotide antisens pour le traitement du syndrome d'Angelman ; UX701, pour le traitement de la maladie de Wilson ; et UX053 pour le traitement de la maladie de stockage du glycogène de type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a des accords de collaboration et de licence avec Kyowa Kirin Co., Ltd. ; l'Université de Saint-Louis ; l'Institut de recherche Baylor ; REGENXBIO Inc. ; Bayer Healthcare LLC ; GeneTx ; Mereo ; l'Université de Pennsylvanie ; Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ; Solid Biosciences Inc. ; et Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a été constituée en 2010 et son siège est situé à Novato, Californie.