Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc., une entreprise de biotechnologie, s'engage dans le développement et la commercialisation de thérapies pour des maladies rares et des conditions médicales menaçant la vie aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine, au Moyen-Orient, dans la région Asie-Pacifique et à l'international. Les produits de l'entreprise comprennent VIMIZIM, une thérapie de remplacement enzymatique pour le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) de type IV A, un trouble de stockage lysosomal ; VOXZOGO, un analogue de peptide natriurétique de type C (CNP) à injection quotidienne pour le traitement de l'achondroplasie ; NAGLAZYME, une forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase pour les patients atteints de MPS VI ; et PALYNZIQ, une enzyme phénylalanine (Phe) ammoniaque lyase recombinante PEGylée administrée par injection sous-cutanée pour réduire les concentrations de Phe dans le sang. Elle développe également BRINEURA, une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de lipofuscinosis céroïde de type 2, une forme de la maladie de Batten ; ALDURAZYME, une protéine purifiée conçue pour être identique à une forme naturellement présente de l'enzyme humaine alpha-L-iduronidase ; KUVAN, une forme orale synthétique propriétaire de 6R-BH4 utilisée pour traiter les patients atteints de phénylcétonurie, une maladie métabolique héréditaire ; et ROCTAVIAN, un vecteur viral associé à l'adénovirus pour le traitement de l'hémophilie A sévère. Les produits de l'entreprise en développement comprennent BMN 333, un CNP à action prolongée pour le traitement de plusieurs troubles de la croissance, tels que l'achondroplasie et l'hypochondroplasie ; BMN 349, un traitement oral pour les maladies du foie associées à un déficit en alpha-1 antitrypsine ; et BMN 351, un oligonucleotide pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Elle sert des pharmacies spécialisées, des hôpitaux, des agences gouvernementales non américaines, des distributeurs et des grossistes pharmaceutiques. L'entreprise a des accords de licence et de collaboration avec Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. et Ares Trading S.A. L'entreprise a été constituée en 1996 et est basée à San Rafael, Californie.