Biomarin Pharmaceutical 

Biomarin Pharmaceutical se spécialise dans la création et la commercialisation de traitements pour les personnes souffrant de maladies rares graves et souvent mortelles, ainsi que d'autres conditions médicales critiques. La société commercialise actuellement plusieurs produits pharmaceutiques clés. Parmi ceux-ci figurent le Vimizim, une thérapie de remplacement enzymatique ciblant la mucopolysaccharidose (MPS) de type IV A, un trouble lysosomique spécifique, et le Naglazyme, une forme recombinante de la N-acétylgalactosamine 4-sulfatase pour les personnes atteintes de MPS VI. Une autre offre notable est le Kuvan, une version orale synthétique unique de 6R-BH4, prescrite pour la phénylcétonurie (PCU), une maladie métabolique héréditaire. Étendant davantage son portefeuille de produits, Biomarin propose le Palynziq, une enzyme phénylalanine ammonia lyase recombinante PEGylée administrée par injection sous-cutanée pour abaisser les taux de phénylalanine sanguine. Sont également disponibles le Brineura, une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante utilisée dans le traitement de la lipofuscinose ceroïde de type 2, une variante de la maladie de Batten ; le Voxzogo, un analogue quotidien injectable du peptide natriurétique de type C pour l'achondroplasie ; et l'Aldurazyme, une protéine raffinée imitant l'enzyme humaine naturelle alpha-L-iduronidase. Au-delà de ses produits établis, Biomarin dispose d'un solide pipeline de développement. Cela inclut le valoctocogene roxaparvovec, un vecteur de virus adéno-associé faisant l'objet d'essais cliniques de phase III pour l'hémophilie A sévère. De plus, le BMN 307, une thérapie génique médiée par l'AAV5, est en essais de phase 1/2, visant à normaliser les taux de phénylalanine sanguine chez les patients atteints de PCU, tandis que le BMN 255 est également en essais de phase 1/2 pour l'hyperoxalurie primaire. Sa clientèle comprend des pharmacies spécialisées, des hôpitaux, des organismes de santé gouvernementaux internationaux et un réseau de distributeurs et de grossistes pharmaceutiques. Ces services atteignent les patients et les prestataires de soins de santé à travers les États-Unis, l'Europe, l'Amérique latine et d'autres marchés mondiaux. Biomarin maintient des accords de licence stratégiques et des alliances collaboratives avec des partenaires tels que Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., et Asubio Pharma Co., Ltd. Fondée en 1996, le siège social de la société est situé à San Rafael, en Californie.