Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. développe et commercialise des thérapies pour les personnes atteintes de maladies rares et de conditions médicales graves ou engageant le pronostic vital. Ses produits commerciaux incluent Vimizim, une thérapie de remplacement enzymatique pour le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) de type IV A, un trouble de surcharge lysosomale ; Naglazyme, une forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase pour les patients atteints de MPS VI ; et Kuvan, une forme orale synthétique exclusive de 6R-BH4 utilisée pour traiter les patients atteints de phénylcétonurie (PKU), une maladie métabolique héréditaire. Les produits commerciaux de la société comprennent également Palynziq, une enzyme phénylalanine ammonia lyase recombinante PEGylée, administrée par injection sous-cutanée pour réduire les concentrations de Phe dans le sang ; Brineura, une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de lipofuscinose ceroïde de type 2, une forme de la maladie de Batten ; Voxzogo, une injection quotidienne d'un analogue du peptide natriurétique de type C pour le traitement de l'achondroplasie ; et Aldurazyme, une protéine purifiée conçue pour être identique à une forme naturelle de l'enzyme humaine alpha-L-iduronidase. De plus, la société développe le valoctocogene roxaparvovec, un vecteur de virus adéno-associé, qui est en essai clinique de phase III pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A sévère ; le BMN 307, une thérapie génique médiée par l'AAV5, qui est en essai clinique de phase 1/2 pour normaliser les taux de concentration de Phe dans le sang chez les patients atteints de PKU ; et le BMN 255, qui est en essai clinique de phase 1/2 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire. La société dessert des pharmacies spécialisées, des hôpitaux et des agences gouvernementales non américaines, ainsi que des distributeurs et des grossistes pharmaceutiques aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine et à l'international. BioMarin Pharmaceutical Inc. détient des accords de licence et de collaboration avec Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., et Asubio Pharma Co., Ltd. La société a été constituée en 1996 et son siège social est situé à San Rafael, en Californie.