PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) est une société biopharmaceutique engagée dans la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies génétiques rares. Son pipeline robuste comprend à la fois des thérapies commercialisées et divers candidats médicaments expérimentaux, couvrant toutes les étapes du développement — de la recherche initiale et des études précliniques aux essais cliniques — avec un accent principal sur le traitement de diverses indications de maladies rares. Parmi ses produits commercialisés, PTC Therapeutics propose Translarna et Emflaza, offrant des options thérapeutiques pour les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne dans l'Espace économique européen et aux États-Unis. Translarna traite également la dystrophie musculaire de Duchenne liée à une mutation non-sens au Brésil et en Russie. La société commercialise également Tegsedi et Waylivra pour diverses maladies rares à travers l'Amérique latine et les Caraïbes. De plus, au Brésil, PTC Therapeutics distribue Evrysdi comme traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) chez les patients âgés de deux mois et plus. En s'appuyant sur sa plateforme d'épissage propriétaire, la société développe également activement le PTC518, un candidat thérapeutique prometteur visant à traiter la maladie de Huntington. Pour renforcer ses capacités de recherche et développement, PTC Therapeutics a établi des collaborations stratégiques, notamment des partenariats avec F. Hoffman-La Roche Ltd et Hoffman-La Roche Inc., ainsi qu'avec la Spinal Muscular Atrophy Foundation, se concentrant sur l'avancement de la recherche en découverte et développement de médicaments, particulièrement en médecine régénérative. De plus, elle collabore avec Akcea Therapeutics, Inc. pour la commercialisation de Tegsedi et Waylivra dans la région de l'Amérique latine et des Caraïbes. Fondée en 1998, PTC Therapeutics, Inc. a son siège social à South Plainfield, dans le New Jersey.