PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments pour les patients atteints de troubles rares. Son portefeuille comprend des produits commerciaux et des candidats à des produits à différents stades de développement, y compris les stades cliniques, précliniques et de recherche et découverte, et se concentre sur le développement de traitements pour plusieurs domaines thérapeutiques, tels que les maladies rares. L'entreprise propose Translarna et Emflaza pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne dans l'Espace économique européen et aux États-Unis, ainsi que pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne par mutation sans sens au Brésil et en Russie ; commercialise Tegsedi et Waylivra pour le traitement des maladies rares en Amérique latine et dans les Caraïbes ; et commercialise Evrysdi pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale chez les adultes et les enfants de deux mois et plus au Brésil. La plateforme d'épissage de l'entreprise comprend PTC518, qui est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Huntington. PTC Therapeutics, Inc. a des collaborations avec F. Hoffman-La Roche Ltd et Hoffman-La Roche Inc., ainsi qu'avec la Spinal Muscular Atrophy Foundation pour faire avancer la recherche et le développement de médicaments en médecine régénérative ; et avec Akcea Therapeutics, Inc. pour commercialiser Tegsedi et Waylivra pour le traitement des maladies rares en Amérique latine et dans les Caraïbes. PTC Therapeutics, Inc. a été constituée en 1998 et a son siège à South Plainfield, New Jersey.