Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., une entreprise de biotechnologie en phase commerciale, fournit des médicaments ciblant l'ARN aux États-Unis. L'entreprise propose TRYNGOLZA qui réduit les niveaux de triglycérides chez les adultes atteints de syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) et de pancréatite aiguë ; WAINUA pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose héréditaire médiée par la transthyretine (ATTRv-PN) chez les adultes ; et SPINRAZA pour les patients pédiatriques et adultes atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA). Elle propose également QALSODY pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (ALS) ; TEGSEDI pour le traitement de l'ATTRv-PN chez les adultes ; et WAYLIVRA pour le traitement du FCS et de la lipodystrophie partielle familiale. Elle développe également des produits dans le cadre d'essais cliniques de phase 3, tels qu'Olezarsen pour les patients atteints d'hypertriglycéridémie (SHTG) et de maladies cardiovasculaires (CVD) ; Donidalorsen pour les patients atteints d'angioedème héréditaire ; et Zilganerse, un traitement potentiel pour les personnes atteintes de la maladie d'Alexander confirmée génétiquement, ainsi qu'ION582 qui a terminé l'essai clinique de phase 2 pour le traitement potentiel de l'AS, une maladie neurologique génétique rare. De plus, l'entreprise développe Eplontersen pour dégrader l'ARNm TTR mutant et de type sauvage en se liant à l'ARNm TTR ; Pelacarsen pour inhiber la production d'apolipoprotéine(a) dans le foie afin d'offrir une approche directe pour réduire la lipoprotéine(a) ; Bepirovirsen pour inhiber la production de protéines virales associées au virus de l'hépatite B ; Sefaxersen pour réduire la production du facteur B du complément et diminuer l'activation de la voie alternative du complément ; et Ulefnersen pour réduire la production du fused in sarcoma, ainsi que d'autres médicaments expérimentaux en phase intermédiaire. Elle a une collaboration stratégique avec Biogen pour le traitement des troubles neurologiques ; et un accord de collaboration et de licence avec GSK, AstraZeneca, Novartis et Roche, ainsi qu'avec Metagenomi. L'entreprise a été constituée en 1989 et son siège est situé à Carlsbad, Californie.