Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., une société de biotechnologie au stade commercial, propose des médicaments ciblant l'ARN aux États-Unis. La société propose TRYNGOLZA pour réduire les taux de triglycérides chez les adultes souffrant du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF) et de pancréatite aiguë ; DAWNZERA pour la prophylaxie afin de prévenir les crises d'angioedème héréditaire chez l'adulte ; WAINUA pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv-PN) chez l'adulte ; et SPINRAZA pour les patients pédiatriques et adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Elle propose également QALSODY pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ; TEGSEDI pour le traitement de l'ATTRv-PN chez l'adulte ; et WAYLIVRA pour le traitement du SCF et de la lipodystrophie partielle familiale. Elle développe également des produits en essais cliniques de phase 3, tels que l'Olezarsen pour les patients souffrant d'hypertriglycéridémie (SHTG) et de maladies cardiovasculaires (CVD) ; et le Zilganerse, un traitement potentiel pour les personnes atteintes de la maladie d'Alexander confirmée génétiquement, ainsi que l'ION582, qui est en essai clinique de phase 3 pour le traitement potentiel de l'AS, une maladie neurologique génétique rare. De plus, la société développe l'Eplontersen pour dégrader l'ARNm TTR mutant et sauvage par liaison à l'ARNm TTR ; le Pelacarsen pour inhiber la production d'apolipoprotéine(a) dans le foie afin d'offrir une approche directe pour réduire la lipoprotéine(a) ; le Bepirovirsen pour inhiber la production de protéines virales associées au virus de l'hépatite B ; le Sefaxersen pour réduire la production du facteur B du complément et abaisser l'activation de la voie alternative du complément ; et l'Ulefnersen pour réduire la production du fused in sarcoma, ainsi que d'autres médicaments expérimentaux en phase intermédiaire. Elle a établi une collaboration stratégique avec Biogen pour le traitement des troubles neurologiques, ainsi que des accords de collaboration et de licence avec GSK, AstraZeneca, Novartis et Roche, ainsi qu'avec Metagenomi. La société a été constituée en 1989 et son siège social est situé à Carlsbad, en Californie.