Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique active dédiée à la découverte, au développement et à la commercialisation d'agents thérapeutiques. Sa stratégie centrale repose sur la modulation du système du complément pour traiter diverses pathologies auto-immunes et inflammatoires. Le principal composé expérimental de la société, le pegcetacoplan, fait actuellement l'objet d'une évaluation clinique de phase III. Cette thérapie de stade avancé est étudiée pour son potentiel de traitement de l'atrophie géographique (GA), une forme de dégénérescence maculaire liée à l'âge, et de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Au-delà de ce candidat principal, Apellis propose également l'EMPAVELI (une formulation systémique du pegcetacoplan), qui est développé pour diverses indications : en hématologie pour la maladie des agglutinines froides (CAD) et la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT-TMA) ; en néphrologie pour la glomérulopathie C3 (C3G) et la glomérulonéphrite membranoproliférative à complexes immuns (IC-MPGN) ; et en neurologie pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). De plus, Apellis dispose d'un pipeline diversifié comprenant l'APL-2006, un inhibiteur double de C3 et du VEGF conçu pour les troubles médiés par le complément ; l'APL-1030, un inhibiteur de C3 ciblant plusieurs maladies neurodégénératives ; et une nouvelle thérapie combinée impliquant l'EMPAVELI avec de l'ARN interférent (siRNA) pour réduire la synthèse hépatique de la protéine C3. Les alliances stratégiques jouent un rôle important, avec un accord de collaboration et de licence conclu avec Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) pour le développement conjoint du pegcetacoplan. La société maintient également un partenariat de recherche avec Beam Therapeutics Inc., axé sur l'utilisation de la technologie d'édition de base de Beam pour découvrir de nouveaux traitements pour les maladies liées à un dérèglement du système du complément. Fondée en 2009, Apellis Pharmaceuticals, Inc. a son siège social à Waltham, Massachusetts.