Regenxbio 

Regenxbio Inc est une société de biotechnologie au stade clinique, dédiée au développement de candidats de thérapie génique. Ces thérapies sont conçues pour introduire des gènes dans les cellules, dans le but soit de rectifier des déficiences génétiques, soit de stimuler les propres cellules de l'organisme pour produire des protéines ou des anticorps thérapeutiques afin de lutter contre des maladies. Au cœur de son développement thérapeutique se trouve la plateforme technologique propriétaire NAV, un système de délivrance de gènes basé sur le virus adéno-associé. Le principal actif expérimental de la société, le RGX-314, est actuellement en essais cliniques de phase III pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge de forme humide. Son pipeline comprend également le RGX-121 et le RGX-111, tous deux en essais de phase I/II pour la mucopolysaccharidose de type II et de type I, respectivement ; le RGX-181, qui est en développement préclinique pour la maladie de ceroid lipofuscinose neuronale infantile tardive de type II ; le RGX-202, faisant l'objet d'une évaluation de phase I/II pour la dystrophie musculaire de Duchenne ; et le RGX-381, au stade préclinique pour traiter les manifestations oculaires de la maladie CLN2. En plus de ses programmes internes, Regenxbio Inc concède sous licence sa plateforme technologique NAV à d'autres entreprises de biotechnologie et pharmaceutiques. Elle maintient également un accord de collaboration et de licence avec Neurimmune AG pour l'avancement de thérapies géniques innovantes. Fondée en 2008, Regenxbio Inc a son siège social à Rockville, dans le Maryland.