Regenxbio 

Regenxbio Inc., une entreprise de biotechnologie en phase clinique, fournit des candidats à des produits de thérapie génique pour délivrer des gènes aux cellules afin de traiter des défauts génétiques ou pour permettre aux cellules du corps de produire des protéines thérapeutiques ou des anticorps destinés à avoir un impact sur la maladie. Ses candidats à des produits de thérapie génique sont basés sur la plateforme technologique NAV, une plateforme de livraison de gènes par virus adéno-associés propriétaire. Le principal candidat produit de l'entreprise est RGX-314, qui est en essai clinique de phase III pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide. Elle développe également RGX-121 qui est en essai clinique de phase I/II pour traiter la mucopolysaccharidose de type II ; RGX-111, qui est en essai clinique de phase I/II pour traiter la mucopolysaccharidose de type I ; RGX-181 qui est en phase préclinique pour le traitement de la lipofuscinosis neuronale céroïde de type II chez les nourrissons tardifs ; RGX-202, pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne qui est en essai clinique de phase I/II ; et RGX-381, pour traiter les manifestations oculaires de la maladie CLN2 qui est en phase préclinique. Regenxbio Inc. licence également sa plateforme technologique NAV à d'autres entreprises de biotechnologie et pharmaceutiques ; et a un accord de collaboration et de licence avec Neurimmune AG pour développer de nouvelles thérapies géniques. Regenxbio Inc. a été fondée en 2008 et a son siège à Rockville, Maryland.