Sangamo Therapeutics 

Sangamo Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique dont l'objectif est de transformer la vie des patients grâce au développement de médicaments génomiques. La société s'appuie sur des technologies de plateforme avancées, notamment la thérapie génique, la thérapie cellulaire, l'édition du génome et la régulation du génome pour atteindre ses objectifs. L'un des piliers de l'approche de Sangamo est sa plateforme technologique propriétaire de protéines à doigts de zinc (ZFP). Cette plateforme facilite la création de nucléases à doigts de zinc, qui sont des protéines spécialisées capables de modifier précisément les séquences d'ADN en insérant ou en inactivant des gènes spécifiques. De plus, elle produit des facteurs de transcription ZFP, des protéines conçues pour moduler (augmenter ou diminuer) l'expression génique. Sangamo dispose d'un pipeline clinique robuste, avec des programmes clés progressant à travers différentes étapes. Le SB-525 fait actuellement l'objet de l'essai clinique de phase III AFFINE pour le traitement de l'hémophilie A. Leur candidat de thérapie génique, le ST-920, est en cours d'essais cliniques de phase I/II STAAR pour la maladie de Fabry, tandis que la thérapie cellulaire SAR445136 est évaluée dans le cadre des essais cliniques de phase I/II PRECIZN-1 pour la drépanocytose. Les efforts de développement de la société s'étendent également à d'autres domaines thérapeutiques, notamment le TX200, un récepteur antigénique chimérique pour traiter le rejet de transplantation rénale avec incompatibilité HLA-A2 ; le KITE-037, une thérapie cellulaire ciblant le cancer ; le ST-501 pour les tauopathies ; et le ST-502, qui vise à traiter les synucléinopathies comme la maladie de Parkinson et d'autres troubles neuromusculaires. Sangamo a établi de nombreux partenariats collaboratifs et stratégiques avec des entités de premier plan telles que Biogen MA, Inc. ; Kite Pharma, Inc. ; Pfizer Inc. ; Sanofi S.A. ; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. ; Shire International GmbH ; Dow AgroSciences LLC ; Sigma-Aldrich Corporation ; Genentech, Inc. ; Open Monoclonal Technology, Inc. ; F. Hoffmann-La Roche Ltd et Hoffmann-La Roche Inc. ; ainsi que le California Institute for Regenerative Medicine. Fondée en 1995, la société était initialement connue sous le nom de Sangamo BioSciences, Inc. Elle a ensuite adopté son nom actuel, Sangamo Therapeutics, Inc., en janvier 2017. Le siège social est situé à Brisbane, en Californie.