CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics, une société d'édition génique, se concentre sur le développement de médicaments géniques pour des maladies graves en utilisant sa plateforme propriétaire Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Sa technologie CRISPR/Cas9 est un outil d'édition génique qui permet des modifications dirigées et précises de l'ADN génomique. La société possède un portefeuille de programmes thérapeutiques couvrant divers domaines de maladies, notamment les hémoglobinopathies, l'oncologie, la médecine régénérative et les maladies rares. Le principal candidat produit de la société est le CTX001, une thérapie d'édition génique CRISPR ex vivo pour le traitement des patients souffrant de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou de drépanocytose sévère, dans laquelle les cellules souches hématopoïétiques du patient sont modifiées pour produire des niveaux élevés d'hémoglobine fœtale dans les globules rouges. Elle développe également le CTX110, une thérapie expérimentale CAR-T allogénique issue de donneurs et éditée par CRISPR ciblant les tumeurs CD19 positives ; le CTX120, une thérapie expérimentale CAR-T allogénique issue de donneurs et éditée par CRISPR ciblant l'antigène de maturation des cellules B pour le traitement du myélome multiple en rechute ou réfractaire ; et le CTX130, une thérapie expérimentale CAR-T allogénique issue de donneurs et éditée par CRISPR ciblant le CD70 pour traiter diverses tumeurs solides et hémopathies malignes. De plus, la société développe le VCTX210, un candidat produit issu de cellules souches éditées par génie génétique et capable d'échapper au système immunitaire pour le traitement du diabète de type 1 ; et poursuit divers programmes d'édition génique in vivo ciblant le foie, les poumons, les muscles et les maladies du système nerveux central. Elle a conclu des partenariats stratégiques avec Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. et Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics a été constituée en 2013 et son siège social est situé à Zoug, en Suisse.