CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics, une société d'édition génomique, se concentre sur le développement de médicaments basés sur les gènes pour des maladies humaines graves en utilisant sa plateforme Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Le système CRISPR/Cas9 de la société est une technologie d'édition génomique, processus consistant à modifier précisément des séquences spécifiques d'ADN génomique. Elle dispose d'un portefeuille de programmes thérapeutiques couvrant divers domaines pathologiques, notamment les hémoglobinopathies, les thérapies par cellules CAR T, l'in vivo et le diabète de type 1, et développe des programmes CAR T expérimentaux, dont un programme CAR T autologue édité génétiquement ciblant les cellules T à récepteur antigénique chimérique allogéniques pour des indications auto-immunes et oncologiques. Le principal candidat produit de la société est CASGEVY, une thérapie cellulaire ex vivo éditée par CRISPR/Cas9 pour traiter les patients souffrant de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, de drépanocytose sévère (SCD) et d'hémoglobinopathies, dans laquelle les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques du patient sont éditées pour produire des niveaux élevés d'hémoglobine fœtale dans les globules rouges. Elle développe également des thérapies par cellules CAR T, notamment CTX112 ciblant le cluster de différenciation 19 (CD19) et CTX131 ciblant CD70 pour des indications oncologiques et auto-immunes ; CTX310 et CTX320, l'édition génomique in vivo pour traiter les maladies cardiovasculaires en perturbant les cibles validées angiopoïétine-like protein 3 et lipoprotéine ; et CTX211, un candidat produit dérivé de cellules souches hypo-immunes, allogénique et édité génétiquement pour le traitement du T1D. Elle a conclu des partenariats stratégiques avec Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics a été constituée en 2013 et son siège social est situé à Zoug, en Suisse.