CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) est une société de biotechnologie dédiée au développement de médicaments pionniers basés sur la génétique pour traiter des maladies graves. L'entreprise y parvient grâce à sa technologie exclusive Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), qui permet des modifications précises et ciblées du code génétique d'un organisme. Son vaste pipeline comprend des candidats thérapeutiques couvrant plusieurs domaines médicaux, tels que les troubles sanguins (hémoglobinopathies), divers cancers (oncologie), la médecine régénérative et les maladies rares. La thérapie expérimentale phare de la société est le CTX001, un traitement par édition génique CRISPR ex vivo. Cette thérapie vise à bénéficier aux patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou de drépanocytose sévère en modifiant leurs propres cellules souches hématopoïétiques pour augmenter considérablement la production d'hémoglobine fœtale dans les globules rouges. CRISPR Therapeutics fait également progresser plusieurs autres thérapies expérimentales CAR-T allogéniques (provenant de donneurs) issues du génie génétique : CTX110, conçue pour lutter contre les tumeurs CD19-positives ; CTX120, qui cible l'antigène de maturation des cellules B pour le myélome multiple ayant rechuté ou s'étant révélé résistant aux traitements précédents ; et CTX130, axée sur le CD70 pour un spectre de tumeurs solides et de cancers du sang. De plus, la société développe le VCTX210, un candidat produit dérivé de cellules souches édités par génie génétique et capable d'échapper au système immunitaire pour le traitement du diabète de type 1. Elle poursuit également diverses initiatives d'édition génique in vivo visant à traiter des troubles affectant le foie, les poumons, les muscles et le système nerveux central. La société a conclu des alliances stratégiques avec des partenaires importants, notamment Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. et Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG a été fondée en 2013 et a son siège social à Zoug, en Suisse.