CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, une entreprise de modification génétique, se concentre sur le développement de médicaments basés sur des gènes transformateurs pour des maladies humaines graves. L'entreprise développe ses produits en utilisant des répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées (CRISPR)/protéine associée à CRISPR 9 (Cas9), une technologie de modification génétique qui permet des changements dirigés précis dans l'ADN génomique. Elle dispose d'un portefeuille de programmes thérapeutiques dans divers domaines de maladies, y compris les hémoglobinopathies, l'oncologie, la médecine régénérative et les maladies rares. Le principal candidat produit de l'entreprise est CTX001, une thérapie ex vivo modifiée par CRISPR pour traiter les patients souffrant de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou de la drépanocytose sévère, dans laquelle les cellules souches hématopoïétiques d'un patient sont conçues pour produire des niveaux élevés d'hémoglobine fœtale dans les globules rouges. Elle développe également CTX110, une thérapie CAR-T allogénique modifiée par gène dérivée de donneurs ciblant les malignités positives pour le cluster de différenciation 19 ; CTX120, une thérapie expérimentale ciblant l'antigène de maturation des cellules B pour le traitement du myélome multiple récurrent ou réfractaire ; et CTX130 pour le traitement des tumeurs solides et des malignités hématologiques. De plus, l'entreprise développe des programmes de médecine régénérative ; et des programmes de maladies génétiques in vivo et autres pour traiter la maladie de stockage du glycogène Ia, la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie myotonique de type 1 et la fibrose kystique. Elle a des partenariats stratégiques avec Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. et Capsida Biotherapeutics. L'entreprise était auparavant connue sous le nom d'Inception Genomics AG et a changé son nom en CRISPR Therapeutics AG en avril 2014. CRISPR Therapeutics AG a été constituée en 2013 et a son siège à Zug, en Suisse.