Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc. est une société d'édition génomique au stade clinique qui se concentre sur le développement de thérapies potentiellement curatives utilisant les technologies basées sur CRISPR/Cas9. La société propose la technologie CRISPR (clustered, regularly interspaced short palindromic repeats) / Cas9 (CRISPR associated 9) pour l'édition du génome. L'entreprise fournit une plateforme modulaire pour faire progresser les thérapies in vivo et ex vivo pour diverses maladies. Les candidats produits in vivo de la société incluent le nexiguran ziclumeran, ou NTLA-2001, pour le traitement de l'amylose à transthyrétine, et le NTLA-2002 pour le traitement de l'angioedème héréditaire. De plus, elle propose des candidats produits pour le traitement de l'immuno-oncologie et des maladies auto-immunes, ainsi que de multiples programmes in vivo pour traiter des maladies répondant à un besoin médical non satisfait important en délivrant des thérapies d'édition génique à des organes autres que le foie. La société a conclu des accords de licence et de collaboration avec AvenCell Therapeutics, Inc. pour développer des thérapies de cellules CAR-T universelles allogéniques ; Kyverna Therapeutics, Inc. pour le développement d'une thérapie de cellules CAR-T CD19 allogénique pour le traitement de diverses maladies auto-immunes médiées par les cellules B ; ONK Therapeutics, Ltd. pour le développement de thérapies de cellules NK modifiées pour guérir les patients atteints de cancer ; et ReCode Therapeutics, Inc. pour développer de nouveaux médicaments génomiques pour le traitement de la mucoviscidose. Elle a également des accords de collaboration avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc., SparingVision SAS et Rewrite Therapeutics Inc. La société était auparavant connue sous le nom d'AZRN, Inc. et a changé son nom en Intellia Therapeutics, Inc. en juillet 2014. Intellia Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et son siège social est situé à Cambridge, Massachusetts.