Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., une entreprise d'édition du génome, se concentre sur le développement de thérapies. Les programmes in vivo de l'entreprise comprennent NTLA-2001, qui est en phase 1 d'essai clinique pour le traitement de l'amyloïdose à transthyrétine ; et NTLA-2002 pour le traitement de l'angioedème héréditaire, ainsi que d'autres programmes axés sur le foie comprenant l'hémophilie A et l'hémophilie B, l'hyperoxalurie de type 1 et le déficit en alpha-1-antitrypsine. Son pipeline ex vivo comprend NTLA-5001 pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë ; et des programmes propriétaires axés sur le développement de thérapies cellulaires conçues pour traiter divers troubles oncologiques et auto-immuns. De plus, elle propose des outils comprenant le système CRISPR/Cas9 associé à des répétitions palindromiques courtes groupées et régulièrement espacées. Intellia Therapeutics, Inc. a des accords de licence et de collaboration avec les Instituts Novartis de recherche biomédicale, Inc. pour concevoir des cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de la drépanocytose ; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour co-développer des produits potentiels pour le traitement de l'hémophilie A et de l'hémophilie B ; Ospedale San Raffaele ; et une collaboration stratégique avec SparingVision SAS pour développer de nouveaux médicaments génomiques utilisant la technologie CRISPR/Cas9 pour le traitement des maladies oculaires. L'entreprise était auparavant connue sous le nom d'AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et a son siège à Cambridge, Massachusetts.