Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., une entreprise biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux thérapeutiques basés sur l'interférence de l'acide ribonucléique. Le pipeline de l'entreprise d'agents thérapeutiques RNAi expérimentaux se concentre sur les médicaments génétiques, les maladies cardio-métaboliques, les maladies infectieuses hépatiques et les maladies du système nerveux central (SNC)/oculaires. Ses produits commercialisés comprennent ONPATTRO (patisiran), une injection de complexe lipidique pour le traitement de la polyneuropathie de l'amiloïdose héréditaire médiée par la transthyretine chez les adultes ; GIVLAARI pour le traitement des adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (AHP) ; et OXLUMO (lumasiran) pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). De plus, l'entreprise développe givosiran pour le traitement des patients adolescents atteints d'AHP ; patisiran pour le traitement de l'amiloïdose transthyretin, ou amiloïdose ATTR, avec cardiomyopathie ; cemdisiran pour traiter les maladies médiées par le complément ; ALN-AAT02 pour le traitement de la maladie hépatique associée à un déficit en AAT ; ALN-HBV02 pour traiter l'infection chronique par le VHB ; Zilebesiran pour traiter l'hypertension ; et ALN-HSD pour traiter la NASH. En outre, elle propose Fitusiran pour le traitement de l'hémophilie et des troubles de la coagulation rares, Inclisiran pour traiter l'hypercholestérolémie, lumasiran pour le traitement de l'avancée PH1 et des calculs rénaux récurrents, et vutrisiran pour le traitement de l'amiloïdose ATTR, qui est en phase 3 d'essai clinique. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a des collaborations stratégiques avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour découvrir, développer et commercialiser des thérapeutiques RNAi pour une gamme de maladies en s'attaquant aux cibles thérapeutiques exprimées dans l'œil et le SNC ; et Sanofi Genzyme pour découvrir, développer et commercialiser des thérapeutiques RNAi. Elle a également des accords de licence et de collaboration avec Novartis AG ; Vir Biotechnology, Inc. ; Dicerna Pharmaceuticals, Inc. ; Ionis Pharmaceuticals, Inc. ; et PeptiDream, Inc. L'entreprise a été fondée en 2002 et a son siège à Cambridge, Massachusetts.