Insmed 

Insmed développe et commercialise des thérapies pour les patients atteints de maladies graves et rares aux États-Unis, en Europe, au Japon et à l'international. La société propose ARIKAYCE pour le traitement des infections pulmonaires à mycobactéries non tuberculeuses réfractaires, et mène actuellement un essai clinique de phase 3 pour le traitement de la maladie pulmonaire à complexe Mycobacterium avium dans le cadre d'un schéma thérapeutique antibactérien combiné pour les patients adultes. Elle développe également le brensocatib, un inhibiteur réversible oral de la dipeptidyl peptidase 1 (DPP1), qui fait l'objet d'un essai clinique de phase 3 pour le traitement de la bronchiectasie et d'un essai clinique de phase 2 pour le traitement de la rhinosinusite chronique sans polypose nasale et de l'hidradénite suppurée. De plus, la société développe la poudre pour inhalation de treprostinil palmitil, une formulation inhalée d'un prodrogue du treprostinil, qui est en essai clinique de phase 3 pour le traitement de l'hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle et en essai de phase 2 pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire. Par ailleurs, elle développe l'INS1201, une thérapie génique par remplacement par virus adéno-associé de la microdystrophine, actuellement en essai clinique de phase 1 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, et mène également des programmes de recherche préclinique en thérapie génique, ingénierie des protéines assistée par IA, fabrication de protéines, jonction d'ARN et sauvetage synthétique. En outre, elle propose l'INS1148, un anticorps monoclonal ciblant le facteur de cellules souches appelé SCF248, en essai clinique de phase 2 pour le traitement de la maladie pulmonaire interstitielle et de l'asthme, ainsi que l'INS1202, une thérapie génique administrée par voie intrathécale en essai clinique de phase 1 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. La société a été fondée en 1988 et son siège social est situé à Bridgewater, dans le New Jersey.