Mirum Pharmaceuticals 

Mirum Pharmaceuticals, Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur le développement et la commercialisation de thérapies novatrices pour les maladies rares et orphelines débilitantes. Son principal candidat produit est le LIVMARLI (maralixibat), un inhibiteur du transporteur d'acides biliaires iléaux (IBAT) administré par voie orale et faiblement absorbé, qui est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille aux États-Unis et à l'international. La société participe également à la commercialisation du Cholbam, une capsule d'acide cholique, approuvée pour le traitement des patients pédiatriques et adultes souffrant de troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques uniques, ainsi que pour le traitement adjuvant des patients atteints de troubles peroxisomaux, notamment le trouble de la biogenèse des peroxisomes (spectre de Zellweger) et le syndrome de Smith-Lemli-Opitz ; et du Chenodal, un comprimé, approuvé pour le traitement des calculs radiotransparents de la vésicule biliaire, et en cours de développement pour le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse. De plus, elle développe le Volixibat, un agent oral et faiblement absorbé conçu pour inhiber l'IBAT, actuellement en essai clinique de phase 2b pour le traitement des patients adultes atteints de maladies hépatiques cholestatiques ; le Brelovitug, pour le traitement de l'infection chronique par le VHD, qui est en essai clinique de phase 2 ; et le MRM-3379, qui est en étude clinique de phase 2 pour le traitement du syndrome de l'X fragile (FXS). La société a conclu un accord de collaboration avec Shire International GmbH ; des accords de licence avec Pfizer Inc., Sanofi-Aventis Deutschland GmbH, Novartis Pharma AG, Lonza Ltd., Enthorin Therapeutics, LLC et Dart Neuroscience LLC ; un accord d'achat d'actifs avec Asklepion Pharmaceuticals, LLC ; un accord de licence et de fabrication avec LGM Pharma ; et un accord d'achat d'actifs avec Travere Therapeutics, Inc. La société a été constituée en 2018 et son siège social est situé à Foster City, en Californie.