Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. est une société biopharmaceutique dédiée à la création et à la commercialisation de thérapies de remplacement protéique et de médicaments de précision. L'entreprise concentre ses efforts sur la prise en charge de maladies rares et de besoins médicaux non satisfaits critiques aux États-Unis, en Europe et sur d'autres marchés internationaux. Son principal produit commercialisé est le Ruconest, un inhibiteur de la C1 estérase humaine recombinant utilisé pour le traitement aigu de l'angioedème héréditaire. Le pipeline de développement de Pharming comprend également le rhC1INH, qui est étudié pour des pathologies telles que la pré-éclampsie, l'insuffisance rénale aiguë et la COVID-19. De plus, la société développe le leniolisib, un inhibiteur de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta) conçu pour les patients atteints du syndrome PI3K delta activé, ainsi qu'une thérapie par alpha-glucosidase ciblant les maladies de Pompe et de Fabry. La société a établi des collaborations significatives, notamment un accord de développement et de licence avec Novartis. Elle maintient également un partenariat stratégique avec Orchard Therapeutics plc pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation de l'OTL-105, une thérapie génique expérimentale par cellules souches hématopoïétiques autologues ex vivo destinée à l'angioedème héréditaire. Le siège social de Pharming Group N.V. est situé à Leyde, aux Pays-Bas.