Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. opère en tant que société biopharmaceutique axée sur la création et la commercialisation de thérapies de remplacement protéique et de médicaments de précision. Ces traitements spécialisés ciblent des maladies rares et des domaines présentant des besoins médicaux non satisfaits critiques, touchant des patients aux États-Unis, en Europe et dans d'autres régions internationales. Le produit thérapeutique phare de Pharming est le Ruconest, un inhibiteur de la C1 estérase humaine issu du génie génétique conçu pour gérer les épisodes aigus de l'angioedème héréditaire. Au-delà de son offre principale, le pipeline de l'entreprise explore activement l'utilisation du rhC1INH pour des pathologies telles que la pré-éclampsie, l'insuffisance rénale aiguë et la COVID-19. De plus, Pharming développe le leniolisib, un inhibiteur de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta), pour les personnes souffrant du syndrome PI3K delta activé, ainsi qu'une thérapie par alpha-glucosidase traitant les maladies de Pompe et de Fabry. La société maintient une collaboration de développement et de licence avec Novartis. Par ailleurs, une alliance stratégique avec Orchard Therapeutics plc implique la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation de l'OTL-105. Cette thérapie génique expérimentale ex-vivo par cellules souches hématopoïétiques autologues vise à traiter l'angioedème héréditaire. Son siège social est situé à Leyde, aux Pays-Bas.