Mirum Pharmaceuticals 

Mirum Pharmaceuticals, Inc., una società biofarmaceutica, si concentra sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie rare e orfane debilitanti. Il suo principale candidato prodotto è LIVMARLI (maralixibat), un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) somministrato per via orale e minimamente assorbito, approvato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti affetti da sindrome di Alagille negli Stati Uniti e a livello internazionale. La società è inoltre coinvolta nella commercializzazione di Cholbam, una capsula di acido colico, approvata per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con disturbi della sintesi degli acidi biliari dovuti a difetti di singola enzima e come trattamento adiuvante per pazienti con disturbi perossisomiali, inclusi il disturbo della biogenesi dei perossisomi dello spettro di Zellweger e la sindrome di Smith-Lemli-Opitz; e Chenodal, una compressa, approvata per il trattamento di calcoli radiotrasparenti nella colecisti e in fase di sviluppo per il trattamento della xantomatosi cerebrotendinea. Inoltre, sviluppa Volixibat, un agente orale e minimamente assorbito progettato per inibire l'IBAT, attualmente in fase di sperimentazione clinica 2b per il trattamento di pazienti adulti con malattie epatiche colestatiche; Brelovitug, per il trattamento dell'infezione cronica da HDV, in fase di sperimentazione clinica 2; e MRM-3379, in fase di studio clinico 2 per il trattamento della FXS. La società ha un accordo di collaborazione con Shire International GmbH; un accordo di licenza con Pfizer Inc.; Sanofi-Aventis Deutschland GmbH; Novartis Pharma AG; Lonza Ltd.; Enthorin Therapeutics, LLC e Dart Neuroscience LLC; un contratto di acquisto di asset con Asklepion Pharmaceuticals, LLC; un accordo di licenza e produzione con LGM Pharma; e un contratto di acquisto di asset con Travere Therapeutics, Inc. La società è stata costituita nel 2018 e ha sede a Foster City, California.