Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. è un'azienda biofarmaceutica dedicata alla creazione e alla commercializzazione di terapie sostitutive proteiche e medicine di precisione. La società concentra i propri sforzi nel rispondere a malattie rare e a critici bisogni medici non soddisfatti negli Stati Uniti, in Europa e in altri mercati internazionali. Il suo principale prodotto commercializzato è Ruconest, un inibitore dell'esterasi C1 umano ricombinante utilizzato per il trattamento acuto dell'angioedema ereditario. La pipeline di sviluppo di Pharming include anche rhC1INH, che viene studiato per condizioni quali la preeclampsia, l'insufficienza renale acuta e il COVID-19. Inoltre, l'azienda sta sviluppando leniolisib, un inibitore della fosfoinositide 3-chinasi delta (PI3K delta) progettato per pazienti con sindrome da PI3K delta attivata, nonché una terapia con alfa-glucosidasi mirata alle malattie di Pompe e Fabry. La società ha stabilito importanti collaborazioni, tra cui un accordo di sviluppo e licenza con Novartis. Mantiene inoltre una partnership strategica con Orchard Therapeutics plc per la ricerca, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di OTL-105, una terapia genica sperimentale ex-vivo con cellule staminali ematopoietiche autologhe destinata all'angioedema ereditario. Pharming Group N.V. ha sede a Leida, nei Paesi Bassi.