Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V., un'azienda biofarmaceutica, sviluppa e commercializza terapie di sostituzione proteica e medicine di precisione per il trattamento di malattie rare e bisogni medici insoddisfatti negli Stati Uniti, in Europa e a livello internazionale. Il prodotto principale dell'azienda è Ruconest, un inibitore ricombinante dell'esterasi C1 umana utilizzato per il trattamento dell'angioedema ereditario acuto. L'azienda si occupa inoltre dello sviluppo di rhC1INH per il trattamento della preeclampsia, dell'insufficienza renale acuta e del COVID-19; leniolisib, un inibitore della fosfoinositide 3-chinasi delta (PI3K delta) per il trattamento di pazienti con sindrome da PI3K delta attivata; e della terapia con alfa-glucosidasi per il trattamento delle malattie di Pompe e di Fabry. La società ha un accordo di collaborazione e licenza per lo sviluppo con Novartis; e un accordo di collaborazione strategica con Orchard Therapeutics plc per la ricerca, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di OTL-105, una terapia genica sperimentale ex-vivo con cellule staminali ematopoietiche autologhe per il trattamento dell'angioedema ereditario. Pharming Group N.V. ha sede a Leida, nei Paesi Bassi.