Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. opera come azienda biofarmaceutica focalizzata sulla creazione e commercializzazione di terapie sostitutive proteiche e medicine di precisione. Questi trattamenti specializzati mirano a malattie rare e aree con critici bisogni medici non soddisfatti, raggiungendo pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in altre regioni internazionali. Il prodotto terapeutico di punta di Pharming è Ruconest, un inibitore dell'esterasi C1 umano ingegnerizzato geneticamente, progettato per gestire gli episodi acuti di angioedema ereditario. Oltre alla sua offerta principale, la pipeline dell'azienda esplora attivamente l'uso di rhC1INH per condizioni quali la preeclampsia, l'insufficienza renale acuta e il COVID-19. Inoltre, Pharming sta sviluppando leniolisib, un inibitore della fosfoinositide 3-chinasi delta (PI3K delta), per individui affetti da sindrome da PI3K delta attivata, insieme a una terapia con alfa-glucosidasi per le malattie di Pompe e Fabry. La società mantiene una collaborazione di sviluppo e licenza con Novartis. Inoltre, un'alleanza strategica con Orchard Therapeutics plc riguarda la ricerca, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di OTL-105. Questa terapia genica sperimentale ex-vivo con cellule staminali ematopoietiche autologhe mira a trattare l'angioedema ereditario. La sede aziendale si trova a Leida, nei Paesi Bassi.