Mirum Pharmaceuticals 

バイオ医薬品企業であるMirum Pharmaceuticalsは、衰弱を伴う希少疾患およびオーファンドラッグ向けの新規治療薬の開発と商業化に注力しています。同社の主要な製品候補は、経口投与され吸収が最小限に抑えられた回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤であるLIVMARLI（maralixibat）であり、米国および国際的にアラジル症候群の患者における胆汁鬱滞性そう痒症の治療薬として承認されています。また、同社は、単一酵素欠損による胆汁酸合成障害を有する小児および成人患者の治療薬、ならびにペルオキシソーム新生異常（ツェルウェガー症候群を含む）やスミス・レムリ・オピッツ症候群を含むペルオキシソーム疾患患者の補助療法として承認されているコール酸カプセルのCholbam、および胆嚢内の放射線透過性結石の治療薬として承認され、セレブロテンジノス黄色腫の治療に向けて開発が進められている錠剤のChenodalの商業化にも取り組んでいます。さらに、胆汁鬱滞性肝疾患の成人患者の治療を目的として現在第2b相臨床試験段階にあるIBAT阻害剤のVolixibat、慢性HDV感染症の治療に向けて第2相臨床試験段階にあるBrelovitug、およびFXSの治療に向けて第2相臨床試験段階にあるMRM-3379の開発も行っています。同社は、Shire International GmbH、Pfizer Inc.、Sanofi-Aventis Deutschland GmbH、Novartis Pharma AG、Lonza Ltd.、Enthorin Therapeutics, LLC、Dart Neuroscience LLCとのライセンス契約や提携、Asklepion Pharmaceuticals, LLCおよびTravere Therapeutics, Inc.との資産譲渡契約、ならびにLGM Pharmaとのライセンスおよび製造契約を締結しています。同社は2018年に設立され、カリフォルニア州フォスターシティに本社を置いています。