Krystal Biotech 

商業化段階にあるバイオテクノロジー企業であるKrystal Biotech, Inc.は、米国において未充足の医療ニーズが高い疾患を治療するための遺伝子医薬の発見、開発、製造、および商業化を行っています。同社は、ジストロフィー型表皮水疱症（DEB）の治療薬としてVYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt、またはB-VEC）を商業化しています。また、DEBの眼科的合併症を対象としたKB803、神経栄養性角膜炎を対象としたKB801、嚢胞性線維症の治療に向けて第1相臨床試験段階にあるKB407、ヘイリー・ヘイリー病を対象としたKB111、固形腫瘍を対象としたKB707、動的皺縮を対象としたKB304、抗PD-1療法抵抗性または再発例の治療に向けて第1/2相臨床試験段階にあるKB707、α1-アンチトリプシン欠乏症の治療に向けて第1相臨床試験段階にあるKB408、および美容皮膚科的疾患の治療に向けて第2相臨床試験段階にあるKB301、ならびにDEBの眼科的合併症治療のための眼科用B-VECを用いたオープンラベル試験など、幅広いパイプラインを開発しています。Krystal Biotech, Inc.は2016年に設立され、ペンシルベニア州ピッツバーグに本社を置いています。