Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V.は、タンパク質補充療法および精密医療の開発と商業化に注力するバイオ医薬品企業です。これらの専門的な治療法は、希少疾患や未充足の医療ニーズが高い領域を対象としており、米国、欧州、およびその他の国際的な地域にわたる患者に提供されています。同社の主力製品であるRuconestは、遺伝子組み換えヒトC1エステラーゼ阻害剤であり、遺伝性血管性浮腫の急性エピソードの管理を目的として設計されています。主要製品に加え、同社のパイプラインでは、子癇前症、急性腎障害、COVID-19などの疾患に対するrhC1INHの活用を積極的に探索しています。さらに、Pharming Group N.V.は、活性化PI3Kデルタ症候群の患者向けのホスホイノシチド3-キナーゼデルタ（PI3K delta）阻害剤であるleniolisibや、ポンペ病およびファブリー病に対応するα-グルコシダーゼ療法を開発しています。同社はNovartis社と開発およびライセンス提携を維持しています。また、Orchard Therapeutics plcとの戦略的提携には、OTL-105の研究、開発、製造、および商業化が含まれます。この治験段階にあるex-vivo自己造血幹細胞遺伝子治療は、遺伝性血管性浮腫の治療を目指しています。本社はオランダのライデンに位置しています。