Prime Medicine 

Prime Medicine Incは、特定の遺伝子変異、獲得された細胞機能不全、または遺伝子発現の調節異常に起因する疾患の患者に対し、持続的かつ潜在的に完治が可能な治療オプションを提供することを目指す、新しいクラスの遺伝子治療薬の開発に注力するバイオテクノロジー企業です。同社のプログラムであるウィルソン病向けのPM577は、ATP7B遺伝子のH1069Q変異を初期段階で修正するように設計されており、動物モデルにおいて標的への修正および銅のホメオスタシスの回復を示す前臨床データによって裏付けられています。さらに、PM647は、未充足の医療ニーズが非常に高い、もう一つの肝臓標的疾患であるα1-アンチトリプシン欠乏症（AATD）に向けて開発が進められています。