CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) 

CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) は、CRISPR/Cas9ベースの治療薬開発に注力する遺伝子編集企業です。CRISPR/Cas9は、ゲノムDNAの特定の配列を精密に改変するための画期的な技術である「Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)」の略称です。同社はこの技術を活用し、遺伝的に定義される疾患の治療に取り組んでいます。CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) の初の承認薬は、Vertex Pharmaceuticalsとの提携により開発されたCasgevyであり、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアを対象としています。また、同社は免疫腫瘍学、循環器疾患、および1型糖尿病を治療するための幹細胞由来療法など、多岐にわたる遺伝子編集プログラムを推進しています。