CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) 

CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) AGは、遺伝子編集企業であり、深刻な人間の病気に対する変革的な遺伝子ベースの医薬品の開発に注力しています。同社は、正確な指向性の変化をゲノムDNAに加えることを可能にする遺伝子編集技術であるCRISPR（クラスター化規則的間隔短鎖パリンドロームリピート）/CRISPR関連タンパク質9（Cas9）を使用して製品を開発しています。ヘモグロビン症、腫瘍学、再生医療、希少疾患など、さまざまな疾患領域における治療プログラムのポートフォリオを持っています。同社の主力製品候補はCTX001で、これは輸血依存性ベータサラセミアまたは重度の鎌状赤血球病に苦しむ患者を治療するためのex vivo CRISPR遺伝子編集療法であり、患者の造血幹細胞が赤血球内で高レベルの胎児ヘモグロビンを生成するように設計されています。また、CTX110、ドナー由来の遺伝子編集された同種CAR-T療法で、CD19陽性悪性腫瘍をターゲットにしています。CTX120、再発または難治性多発性骨髄腫の治療のためのB細胞成熟抗原をターゲットにした治験薬、CTX130は固形腫瘍および血液悪性腫瘍の治療に使用されます。さらに、再生医療プログラムや、グリコーゲン蓄積病Ia、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ミオトニックジストロフィー1型、嚢胞性線維症を治療するためのin vivoおよびその他の遺伝病プログラムを開発しています。Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc.、Capsida Biotherapeuticsとの戦略的パートナーシップを結んでいます。同社は以前はInception Genomics AGとして知られており、2014年4月にCRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) AGに改名しました。CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) AGは2013年に設立され、スイスのツークに本社を置いています。