CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) 

CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) は、重篤な疾患に対する先駆的な遺伝子ベースの治療薬の開発に注力するバイオテクノロジー企業です。同社は、生物の遺伝コードを正確かつ標的を絞って改変することを可能にする、独自のClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)技術を通じてこれを実現しています。その広範なパイプラインには、血液疾患（ヘモグロビン異常症）、各種がん（オンコロジー）、再生医療、希少疾患など、複数の医学領域にわたる治療候補が含まれています。同社の主要な治験薬は、ex vivo CRISPR遺伝子編集治療であるCTX001です。この治療法は、患者自身の造血幹細胞を修飾して赤血球内の胎児ヘモグロビンの産生を著しく増加させることにより、輸血依存性ベータサラセミアまたは重症鎌状赤血球症の患者に利益をもたらすことを目的としています。また、CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) は、他のいくつかの遺伝子工学を用いた同種（ドナー由来）CAR-T治験薬も進めています。これには、CD19陽性悪性腫瘍に対抗するために設計されたCTX110、再発または既治療抵抗性の多発性骨髄腫に対してB細胞成熟抗原を標的とするCTX120、そして広範な固形腫瘍および血液がんに対してCD70に焦点を当てたCTX130が含まれます。さらに、同社は1型糖尿病の治療に向けた、免疫回避型の遺伝子編集幹細胞由来製品候補であるVCTX210を開発しています。また、肝臓、肺、筋肉、および中枢神経系に影響を与える疾患に対処することを目的とした、さまざまなin vivo遺伝子編集の取り組みも追求しています。同社は、Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc.、およびCapsida Biotherapeuticsを含む重要なパートナーと戦略的提携を結んでいます。CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) は2013年に設立され、スイスのツークに本社を置いています。