CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics) 

遺伝子編集企業であるCRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics)は、独自のClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)プラットフォームを活用し、深刻な疾患に対する遺伝子ベースの治療薬の開発に注力しています。同社のCRISPR/Cas9は、ゲノムDNAに対して精密で標的を絞った変更を可能にする遺伝子編集技術です。同社は、ヘモグロビン異常症、腫瘍学、再生医療、希少疾患を含む幅広い疾患領域にわたる治療プログラムのポートフォリオを有しています。主要な製品候補はCTX001であり、これは輸血依存性βサラセミアまたは重症鎌状赤血球症の患者を対象としたex vivo CRISPR遺伝子編集療法です。この療法では、患者の造血幹細胞をエンジニアリングすることで、赤血球内で高レベルの胎児ヘモグロビンを生成させます。また、CD19陽性悪性腫瘍を標的としたドナー由来の遺伝子編集アロジェニックCAR-T治験薬であるCTX110、再発または難治性の多発性骨髄腫の治療に向けてB細胞成熟抗原を標的とするCTX120、および様々な固形腫瘍や血液悪性腫瘍を治療するためにCD70を標的とするCTX130の開発も進めています。さらに、1型糖尿病の治療に向けた遺伝子編集による免疫回避型幹細胞由来の製品候補であるVCTX210の開発や、肝臓、肺、筋肉、中枢神経系の疾患を標的とした様々なin vivo遺伝子編集プログラムを推進しています。同社は、Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc.、およびCapsida Biotherapeuticsと戦略的パートナーシップを結んでいます。CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics)は2013年に設立され、スイスのツークに本社を置いています。