インテリア・セラピューティクス (Intellia Therapeutics) 

インテリア・セラピューティクス (Intellia Therapeutics)は、ゲノム編集会社であり、治療法の開発に注力しています。同社のin vivoプログラムには、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療のためのフェーズ1臨床試験中のNTLA-2001や、遺伝性血管浮腫の治療のためのNTLA-2002、さらに血友病Aおよび血友病B、1型高オキサラート血症、アルファ-1アンチトリプシン欠乏症を含む肝臓に焦点を当てた他のプログラムが含まれます。ex vivoパイプラインには、急性骨髄性白血病の治療のためのNTLA-5001や、さまざまな腫瘍性および自己免疫疾患を治療するための工学的細胞療法の開発に焦点を当てた独自プログラムが含まれています。さらに、Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR関連9 (CRISPR/Cas9)システムを含むツールを提供しています。インテリア・セラピューティクス (Intellia Therapeutics)は、鎌状赤血球病の治療のために造血幹細胞を設計するためにノバルティス生物医学研究所とのライセンスおよび共同研究契約を結んでいます。血友病Aおよび血友病Bの治療のための潜在的な製品を共同開発するためにRegeneron Pharmaceuticals, Inc.と提携しています。Ospedale San Raffaeleとの提携や、眼疾患の治療のためにCRISPR/Cas9技術を利用した新しいゲノム医薬品を開発するためにSparingVision SASとの戦略的コラボレーションも行っています。同社は以前AZRN, Inc.として知られていました。インテリア・セラピューティクス (Intellia Therapeutics)は2014年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。