CRISPR Therapeutics 

CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics)は、Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)プラットフォームを用いて、深刻な疾患に対する遺伝子ベースの医薬品開発に注力しているゲノム編集企業です。同社のCRISPR/Cas9は、ゲノムDNAの特定の配列を精密に改変するゲノム編集技術です。ヘモグロビン異常症、CAR-T細胞療法、in vivo、1型糖尿病など、幅広い疾患領域にわたる治療プログラムのポートフォリオを保有しており、自己免疫疾患および腫瘍学を対象とした同種キメラ抗原受容体T細胞を含む、調査段階のCAR-Tプログラムの開発も行っています。主要な製品候補であるCASGEVYは、輸血依存性βサラセミア、重症鎌状赤血球症 (SCD)、およびヘモグロビン異常症の患者を治療するためのex vivo CRISPR/Cas9ゲノム編集細胞療法であり、患者の造血幹細胞および前駆細胞を編集して赤血球内で高レベルの胎児性ヘモグロビンを産生させます。また、腫瘍学および自己免疫疾患を対象としたCD19標的のCTX112およびCD70標的のCTX131を含むCAR-T細胞療法、検証済みの標的であるアンジオポエチン様タンパク質3およびリポタンパク質を破壊することで心血管疾患に対処するin vivoゲノム編集のCTX310およびCTX320、そして1型糖尿病 (T1D) 治療のための同種ゲノム編集低免疫幹細胞由来製品候補であるCTX211の開発も進めています。Vertex Pharmaceuticals Incorporatedと戦略的パートナーシップを締結しています。CRISPRセラピューティクス (CRISPR Therapeutics)は2013年に設立され、スイスのツークに本社を置いています。