Travere Therapeutics Inc 

カリフォルニア州サンディエゴに本社を置くバイオ医薬品企業であるTravere Therapeutics Incは、希少疾患の治療薬の発見、開発、商業化、および提供を使命として2008年に設立されました。同社は以前Retrophin, Inc.として運営されていましたが、2020年11月に現在の社名に変更しました。現在の製品ラインナップには、放射線透過性胆石の溶解に使用される、ケノデオキシコール酸の経口投与用合成剤であるChenodalが含まれます。もう一つの主要製品は、単一酵素欠損に起因する胆汁酸合成障害を持つ子供および成人のための、あるいはペルオキシソーム疾患の補助療法として処方される胆汁酸カプセルCholbamです。さらに、ホモ接合体シスチン尿症の管理のために、チオプロニン錠であるThiolaおよびThiola ECも提供されています。開発パイプラインにおいて、Travereは複数の治療候補薬を進めています。Sparsentanは現在、巣状分節性糸球体硬化症およびIgA腎症の治療に向けて第III相臨床試験段階にあります。また、開発中のTVT-058は、古典的ホモシスチン尿症を対象とした第I/II相臨床試験が行われている、先駆的な治験用ヒト酵素補充療法候補です。同社は戦略的パートナーシップにも積極的に取り組んでおり、米国国立衛生研究所（NIH）の国立トランスレーショナルサイエンス推進センターと共同研究開発契約を締結しています。また、CDG CareやAlagille Syndrome Allianceなどの患者支援団体とも協力し、NGLY1欠損症およびアラジル症候群に対する潜在的な低分子治療薬の特定に向けて共同で取り組んでいます。