전임상 단계의 바이오 제약 기업인 NeuBase Therapeutics는 희귀 유전 질환 및 돌연변이 유전자로 인한 암을 치료하기 위한 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 독자적인 모듈형 펩타이드-핵산 안티센스 올리고(PATrOL) 플랫폼은 헌팅턴병(HD), 근이영양증 및 기타 유전 질환, 그리고 암 및 종양학 분야의 응용을 목표로 합니다. 파이프라인에는 헌팅턴병 치료를 위한 NT0100, 제1형 근이영양증을 위한 NT0200, 그리고 돌연변이 KRAS 유전자를 표적으로 하는 NT0300이 포함되어 있습니다. NeuBase Therapeutics는 펜실베이니아주 피츠버그에 본사를 두고 있습니다.