Passage Bio Inc 

Passage Bio Inc는 중추 신경계에 영향을 미치는 질환을 위한 선구적인 유전자 치료제 개발에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 이들의 고도화된 파이프라인에는 영아기 GM1 강글리오시도스(infantile GM1 gangliosidosis) 치료를 위해 설계된 PBGM01이 포함되어 있으며, 이는 독자적인 AAVhu68 캡시드를 활용하여 리소좀 산성 베타-갈락토시다아제(lysosomal acid beta-galactosidase) 효소를 코딩하는 기능적 GLB1 유전자를 뇌와 말초 조직 모두에 전달합니다. 또 다른 주요 프로그램인 PBFT02는 AAV1 캡시드를 사용하여 FTD-GRN 치료를 위해 프로그라눌린(PGRN)을 인코딩하는 기능적 그라눌린(GRN) 유전자를 뇌에 도입합니다. 또한, 영아기 크라베병(infantile Krabbe disease)을 위해 개발 중인 PBKR03은 독자적인 AAVhu68 캡시드를 활용하여 가수분해 효소인 갈락토실세라마이다아제(galactosylceramidase)를 생성하는 기능적 GALC 유전자를 뇌와 주변 조직에 전달합니다. 회사의 포트폴리오에는 또한 메타크로마틱 백질이영양증(metachromatic leukodystrophy)을 위한 PBML04, 근위축성 측삭 경화증(amyotrophic lateral sclerosis)을 위한 PBAL05, 그리고 샤르코-마리-투스병 2A형(Charcot-Marie-Tooth Type 2A)을 위한 PBCM06이 포함되어 있습니다. Passage Bio Inc는 펜실베이니아 대학교 유전자 치료 프로그램(University of Pennsylvania's Gene Therapy Program)과 중요한 연구 협력을 유지하고 있으며, Catalent Maryland, Inc와 개발 서비스 및 임상 공급 계약을 체결하고 있습니다. 2017년에 설립된 이 회사의 본사는 펜실베이니아주 필라델피아에 위치하고 있습니다.