Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., sebuah syarikat bioteknologi, memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan, dan penyampaian ubat-ubatan untuk penyakit jarang jumpa. Produk komersial dan calon produknya termasuk Galafold, ubat perubatan jitu oral untuk rawatan orang dewasa dengan diagnosis disahkan penyakit Fabry dan varian gen galaktosidase alfa yang boleh dirawat berdasarkan data ujian in vitro. Ia juga membangunkan AT-GAA, satu paradigma rawatan baharu untuk penyakit Pompe; terapi penggantian enzim untuk penyakit Pompe; CLN3, yang kini dalam kajian klinikal Fasa 1/2 untuk menilai keselamatan dan keberkesanan pentadbiran intrathecal tunggal terapi gen AAV serotaip AT-GTX-502 dalam pesakit CLN3; dan CDKL5, satu gen pada kromosom-X yang menyandikan protein CDKL5 yang mengawal ekspresi protein penting untuk perkembangan otak yang normal. Syarikat ini mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan Nationwide Children's Hospital; University of Pennsylvania; dan GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. telah diperbadankan pada tahun 2002 dan beribu pejabat di Philadelphia, Pennsylvania.