CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, sebuah syarikat penyuntingan gen, menumpukan kepada pembangunan ubat berasaskan gen untuk penyakit serius menggunakan platform proprietari Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) miliknya. CRISPR/Cas9 merupakan teknologi penyuntingan gen yang membolehkan perubahan terarah yang tepat pada DNA genomik. Syarikat ini mempunyai portfolio program terapeutik merentasi pelbagai bidang penyakit, termasuk hemoglobinopati, onkologi, perubatan regeneratif, dan penyakit jarang jumpa. Calon produk utama syarikat ialah CTX001, sebuah terapi penyuntingan gen CRISPR ex vivo untuk merawat pesakit yang menghidap beta-talasemia bergantung transfusi atau penyakit sel sabit yang teruk, di mana sel stem hematopoietik pesakit direkayasa untuk menghasilkan tahap hemoglobin janin yang tinggi dalam sel darah merah. Ia juga membangunkan CTX110, sebuah terapi investigasi allogeneic CAR-T penyuntingan gen berasaskan penderma yang menyasarkan keganasan positif cluster of differentiation 19; CTX120, sebuah terapi investigasi allogeneic CAR-T penyuntingan gen berasaskan penderma yang menyasarkan antigen kematangan sel-B untuk rawatan myeloma berganda yang relaps atau refraktori; dan CTX130, sebuah terapi investigasi allogeneic CAR-T penyuntingan gen berasaskan penderma yang menyasarkan Cluster of Differentiation 70 untuk merawat pelbagai tumor pepejal dan keganasan hematologi. Selain itu, syarikat membangunkan VCTX210, sebuah calon produk berasaskan sel stem penyuntingan gen yang mengelak imun untuk rawatan diabetes jenis 1; dan menjalankan pelbagai program penyuntingan gen in vivo yang menyasarkan penyakit hati, paru-paru, otot, dan sistem saraf pusat. Ia mempunyai kerjasama strategik dengan Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., dan Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG ditubuhkan pada tahun 2013 dan beribu pejabat di Zug, Switzerland.