CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, sebuah syarikat penyuntingan gen, memberi tumpuan kepada pembangunan ubat berasaskan gen untuk penyakit manusia yang serius menggunakan platform Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). CRISPR/Cas9 syarikat ini adalah teknologi untuk penyuntingan gen yang merupakan proses mengubah urutan DNA genomik tertentu dengan tepat. Ia mempunyai portfolio program terapeutik merentasi pelbagai bidang penyakit, termasuk hemoglobinopati, terapi sel CAR T, in vivo, dan diabetes jenis 1, serta membangunkan program CAR T penyiasatan, termasuk program CAR T suntingan gen autologus yang menyasarkan sel T reseptor antigen kimerik alogenik untuk indikasi autoimun dan onkologi. Calon produk utama syarikat ini ialah CASGEVY, terapi sel suntingan gen CRISPR/Cas9 ex vivo untuk merawat pesakit yang menghidap beta-thalassemia bergantung kepada transfusi, penyakit sel sabit (SCD) yang teruk, dan hemoglobinopati di mana sel stem dan progenitor hematopoietik pesakit disunting untuk menghasilkan tahap hemoglobin janin yang tinggi dalam sel darah merah. Ia juga membangunkan terapi sel CAR T, termasuk CTX112 yang menyasarkan cluster of differentiation 19 (CD19) dan CTX131 yang menyasarkan CD70 untuk indikasi onkologi dan autoimun; CTX310 dan CTX320, penyuntingan gen in vivo untuk menangani penyakit kardiovaskular dengan mengganggu sasaran yang disahkan angiopoietin-like protein 3 dan lipoprotein; serta CTX211, calon produk terbitan sel stem hypoimmune yang disunting gen secara alogenik untuk rawatan T1D. Ia mempunyai perkongsian strategik dengan Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG ditubuhkan pada tahun 2013 dan beribu pejabat di Zug, Switzerland.