Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., uma empresa biofarmacêutica, foca na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias baseadas na interferência de ácido ribonucleico. O pipeline da empresa de terapias RNAi em investigação foca em medicamentos genéticos, doenças cardio-metabólicas, doenças infecciosas hepáticas e doenças do sistema nervoso central (SNC)/oculares. Seus produtos comercializados incluem ONPATTRO (patisiran), uma injeção de complexo lipídico para o tratamento da polineuropatia da amiloidose mediada por transtirretina hereditária em adultos; GIVLAARI para o tratamento de adultos com porfiria hepática aguda (AHP); e OXLUMO (lumasiran) para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1). Além disso, a empresa está desenvolvendo givosiran para o tratamento de pacientes adolescentes com AHP; patisiran para o tratamento da amiloidose transtirretina, ou amiloidose ATTR, com cardiomiopatia; cemdisiran para tratar doenças mediadas por complemento; ALN-AAT02 para o tratamento da doença hepática associada à deficiência de AAT; ALN-HBV02 para tratar infecção crônica por HBV; Zilebesiran para tratar hipertensão; e ALN-HSD para tratar NASH. Além disso, oferece Fitusiran para o tratamento de hemofilia e distúrbios hemorrágicos raros, Inclisiran para tratar hipercolesterolemia, lumasiran para o tratamento de PH1 avançada e pedras renais recorrentes, e vutrisiran para o tratamento da amiloidose ATTR, que está em fase 3 de ensaio clínico. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. tem colaborações estratégicas com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descobrir, desenvolver e comercializar terapias RNAi para uma variedade de doenças, abordando alvos terapêuticos expressos no olho e no SNC; e com a Sanofi Genzyme para descobrir, desenvolver e comercializar terapias RNAi. Também possui acordos de licença e colaboração com a Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; e PeptiDream, Inc. A empresa foi fundada em 2002 e tem sede em Cambridge, Massachusetts.