Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, biofarmaceutická spoločnosť, sa zameriava na zlepšovanie života detí a dospelých so spinálna muskulárnou atrofiou (SMA) a ďalšími vzácnymi, vážnymi a invalidizujúcimi neuromuskulárnymi och vybaveniami. Nový pochopenie molekulárnych mechanizmov aktivácie rastového faktoru v rámci superfamily transformingového rastového faktora beta (TGFß) umožnilo spoločnosti vyvinúť vlastnú platformu. Táto platforma sa využíva na vývoj monoklonálnych protilátok, ktoré lokálne a selektívne cielia na prekurzorové, alebo latentné formy rastových faktorov. Spoločnosť vyvíja Apitegromab, inhibítor aktivácie myostatínu, ktorý je v klinickej skúške fázy 2 na liečbu SMA a facioskapulohumerálnej myopatickej dystrofie (FSHD). Okrem toho je SRK-439, protilátka proti pro/latentnému myostatínu, v klinickej skúške fázy 1 na liečbu pacientov s vzácnymi, vážnymi a invalidizujúcimi neuromuskulárnymi och vybaveniami. SRK-181 je investigačný inhibítor latentného TGFß1 pripravený na fázu 2, určený na liečbu pacientov s solídnymi nádormi odolnými voči liečbe protilátkami anti-PD-(L)1. Spoločnosť ponúka aj produkty vo fáze preklinického vývoja, vrátane SRK-373, selektívneho inhibítora izoformy latentného TGFß1 so selektívnou aktivitou vo fibrotickej extracelulárnej matrici na liečbu fibrotických ochrobavení, a SRK-256, inhibítora RGMc (hemojuvelínu) na liečbu anémie obmedzenej nedostatkom železa. Scholar Rock Holding Corporation tiež vyvíja portfólio programov na liečbu pacientov s vzácnymi, vážnymi a invalidizujúcimi neuromuskulárnymi och vybaveniami. Spoločnosť Scholar Rock Holding Corporation bola založená v roku 2012 a má sídlo v Cambridge, Massachusetts.