CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) je biotechnologická spoločnosť zameraná na vývoj inovatívnych liečiv založených na génovej terapii pre vážne ochorenia. Spoločnosť to dosahuje prostredníctvom svojej exkluzívnej technológie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), ktorá umožňuje presné a cielené zmeny v genetickom kóde organizmu. Jej rozsáhlý pipeline zahŕňa terapeutické kandidáty v mnohých medicínskych oblastiach, ako sú krvné poruchy (hemoglobinopatie), rôzne typy nádorov (onkológia), regeneratívna medicína a vzácne ochorenia. Hlavným výskumným liečivom spoločnosti je CTX001, ex vivo liečba využívajúca CRISPR génovú úpravu. Táto terapia má za cieľ pomôcť pacientom so závislosťou na transfúziách pri beta-talasémii alebo s ťažkou sickle cell chorobou prostredníctvom modifikácie ich vlastných hematopoetických kmeňových buniek, čím sa výrazne zvýši produkcia fetálnej hemoglobínu v červených krvinkách. CRISPR Therapeutics vyvíja aj niekoľko ďalších geneticky inžiniernych alogénnych (pochádzajúcich od darcu) CAR-T investigačných terapií: CTX110, navrhnutú na boj proti malignitám s pozitívnou cluster of differentiation 19; CTX120, ktorá cielene smeruje na B-bunke maturation antigen pri multiplikovanom myelóme, ktorý sa vrátil alebo je odolný voči predchádzajúcim liečbám; a CTX130, zameranú na Cluster of Differentiation 70 pre široké spektrum solídnych nádorov a krvných nádorov. Okrem toho spoločnosť vyvíja VCTX210, imunitne evadečný, genovo upravený produktový kandidát odvodený od kmeňových buniek na liečbu cukrovky 1. typu. Sleduje tiež rôzne iniciatívy na in vivo génovú úpravu zamerané na riešenie poruch affektujúcich pečeň, pľúca, svaly a centrálny nervový systém. Spoločnosť vytvorila strategické aliancie s významnými partnermi, vrátane Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. a Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG bola založená v roku 2013 so sídlom v meste Zug, Švajčiarsko.