Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., spolu so svojimi dcérskymi spoločnosťami, pôsobí ako biotechnologická spoločnosť vo vize spätnej fáze, ktorá sa zameriava na vývoj, výrobu a predaj genetických liečieb pre vzácne a devastujúce ochorenia v Spojených štátoch. Vyvíja programy in vivo založené na adeno-asociovaných víroch (AAV), ktoré zahŕňajú programy pre Danonovu chorobu (DD), multiorganický lizozomálny poruchu vedúcu k skorému úmrtiu v dôsledku zlyhania srdca (RP-A501), ktorá je vo II. fáze klinického skúšania; Plakofílin-2 Arrhythmogénnu kardiomyopatiu (PKP2-ACM), dedičnú kardiačnu ochorenie charakterizované progresívnou stratou hmoty srdcového svalu, vážnym dilatáciou pravej komory, dyspláziou, fibrofatálnou náhradou myokardia a vysokou náchylnosťou na arytmie a náhlou smrť (RP-A601), ktorá je v I. fáze; a BAG3 Dilatálnu kardiomyopatiu (BAG3-DCM), ktorá je formou kardiomyopatie charakterizovanou progresívnym oneslabovaním stien srdca a nachádza sa vo preklinickej fáze. Taktiež vyvíja programy ex vivo založené na lentivirách (LV), ktoré zahŕňajú programy pre deficienciu leukocytárnej adhezie I (LAD-I), genetickú poruchu spôsobujúcu dysfunkciu imunitného systému (RP-L201); Fanconiho anémiu (FA), genetický defekt v kostnej dr दस्ते, ktorý znižuje produkciu buniek krvi alebo podporuje produkciu chybných buniek krvi (RP-L102); a deficienciu pyruván kinázy (PKD), autozomálne recesívnu poruchu erytrocytov vedúcu k chronickej nesférocytárnej hemolytickej anémii (RP-L301). Má licenčné anlaşia s organizáciami Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras a Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; a Temple University. Spoločnosť Rocket Pharmaceuticals, Inc. bola založená v roku 1999 a má sídlo v Cranbury, New Jersey.