Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. ดำเนินธุรกิจในฐานะบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการสร้างสรรค์และทำตลาดการบำบัดด้วยโปรตีนทดแทน (protein replacement therapies) และยาแม่นยำสูง (precision medicines) การรักษาเฉพาะทางเหล่านี้มุ่งเป้าไปที่โรคหายากและกลุ่มที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างเร่งด่วน โดยเข้าถึงผู้ป่วยทั่วสหรัฐอเมริกา ยุโรป และภูมิภาคอื่น ๆ ทั่วโลก ผลิตภัณฑ์หลักของ Pharming คือ Ruconest ซึ่งเป็นสารยับยั้ง C1 esterase ของมนุษย์ที่ผ่านการวิศวกรรมพันธุกรรม ออกแบบมาเพื่อจัดการกับอาการเฉียบพลันของโรคภาวะบวมจากพันธุกรรม (hereditary angioedema) นอกเหนือจากผลิตภัณฑ์หลักแล้ว แผนงานของบริษัทยังมีการสำรวจการใช้ rhC1INH สำหรับสภาวะต่าง ๆ เช่น ภาวะครรภ์เป็นพิษ (pre-eclampsia) การบาดเจ็บของไตเฉียบพลัน และ COVID-19 นอกจากนี้ Pharming กำลังพัฒนา leniolisib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta) สำหรับผู้ป่วยที่มีกลุ่มอาการ activated PI3K delta syndrome ควบคู่ไปกับการบำบัดด้วย alpha-glucosidase เพื่อรักษาโรค Pompe และโรค Fabry ทั้งนี้ บริษัทยังมีการร่วมมือด้านการพัฒนาและการอนุญาตให้ใช้สิทธิกับ Novartis อีกทั้งยังมีพันธมิตรเชิงกลยุทธ์กับ Orchard Therapeutics plc ในการวิจัย พัฒนา ผลิต และทำตลาด OTL-105 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนจากเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของตนเองนอกร่างกาย (ex-vivo autologous hematopoietic stem cell gene therapy) ที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัยเพื่อรักษาโรคภาวะบวมจากพันธุกรรม โดยมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองไลเดน ประเทศเนเธอร์แลนด์