Prime Medicine 

Prime Medicine เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาทางพันธุกรรมรูปแบบใหม่ ซึ่งออกแบบมาเพื่อเป็นทางเลือกในการรักษาที่ยั่งยืนและอาจรักษาให้หายขาดได้ สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคซึ่งเกิดจากการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมที่ระบุได้ การทำงานที่ผิดปกติของเซลล์ หรือการแสดงออกของยีนที่ผิดปกติ โปรแกรม PM577 สำหรับโรค Wilson Disease ถูกออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ H1069Q ในยีน ATP7B ในเบื้องต้น โดยมีข้อมูลก่อนการทดลองทางคลินิกที่สนับสนุนว่าสามารถแก้ไขได้อย่างตรงจุดและช่วยฟื้นฟูภาวะสมดุลของทองแดงในโมเดลสัตว์ นอกจากนี้ กำลังมีการพัฒนา PM647 สำหรับโรคขาดโปรตีน alpha-1 antitrypsin หรือ AATD ซึ่งเป็นอีกหนึ่งโรคที่มุ่งเป้าไปที่ตับและยังมีความต้องการการรักษาที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก