CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG ซึ่งเป็นบริษัทด้านการแก้ไขยีน มุ่งเน้นการพัฒนายาเชิงเปลี่ยนแปลงที่ใช้ยีนสำหรับโรคที่ร้ายแรงในมนุษย์ บริษัทพัฒนาผลิตภัณฑ์โดยใช้ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/โปรตีนที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR 9 (Cas9) ซึ่งเป็นเทคโนโลยีการแก้ไขยีนที่ช่วยให้สามารถเปลี่ยนแปลง DNA ของจีโนมได้อย่างแม่นยำและมีทิศทาง บริษัทมีพอร์ตโฟลิโอของโปรแกรมการบำบัดในหลากหลายพื้นที่ของโรค รวมถึงโรคฮีโมโกลบิน โรคมะเร็ง การแพทย์ฟื้นฟู และโรคหายาก ผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลักของบริษัทคือ CTX001 ซึ่งเป็นการบำบัดที่แก้ไขยีน CRISPR แบบ ex vivo สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการเบต้า-ธาลัสซีเมียที่ต้องพึ่งพาการถ่ายเลือดหรือโรคเซลล์เคียวรุนแรง ซึ่งเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วยจะถูกออกแบบให้ผลิตระดับของฮีโมโกลบินทารกในเซลล์เม็ดเลือดแดงในระดับสูง นอกจากนี้ยังพัฒนา CTX110 ซึ่งเป็นการบำบัด CAR-T ที่แก้ไขยีนจากผู้บริจาคที่มุ่งเป้าไปที่มะเร็งที่เป็นบวกต่อคลัสเตอร์ของการแยกแยะ 19; CTX120 ซึ่งเป็นการบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัยที่มุ่งเป้าไปที่แอนติเจนการเจริญเติบโตของเซลล์ B สำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดชนิดหลายชนิดที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อยา; และ CTX130 สำหรับการรักษาเนื้องอกที่เป็นของแข็งและมะเร็งโลหิตวิทยา นอกจากนี้บริษัทยังพัฒนาโปรแกรมการแพทย์ฟื้นฟู; และโปรแกรมโรคทางพันธุกรรมแบบ in vivo และอื่น ๆ เพื่อรักษาโรคการสะสมไกลโคเจน Ia, โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne, โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด 1 และโรค cystic fibrosis บริษัทมีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. และ Capsida Biotherapeutics บริษัทเคยรู้จักในชื่อ Inception Genomics AG และเปลี่ยนชื่อเป็น CRISPR Therapeutics AG ในเดือนเมษายน 2014 CRISPR Therapeutics AG ก่อตั้งขึ้นในปี 2013 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองซุก ประเทศสวิตเซอร์แลนด์.