CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งมั่นในการบุกเบิกการรักษาด้วยยีนสำหรับโรคที่รุนแรง บริษัทบรรลุเป้าหมายนี้ผ่านเทคโนโลยี Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) ที่เป็นเอกสิทธิ์เฉพาะ ซึ่งช่วยให้สามารถปรับเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมของสิ่งมีชีวิตได้อย่างแม่นยำและตรงจุด รายการผลิตภัณฑ์ใน Pipeline ที่ครอบคลุมของบริษัทประกอบด้วยตัวยาที่อยู่ระหว่างการทดสอบในหลายสาขาทางการแพทย์ เช่น โรคเลือด (hemoglobinopathies) โรคมะเร็งต่างๆ (oncology) เวชศาสตร์ฟื้นฟูสภาพ และโรคหายาก การรักษาที่สำคัญที่สุดที่อยู่ระหว่างการวิจัยคือ CTX001 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยการแก้ไขยีนแบบ ex vivo การรักษานี้มีวัตถุประสงค์เพื่อช่วยเหลือผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมียที่ต้องรับเลือดเป็นประจำหรือโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle cell disease) ที่รุนแรง โดยการดัดแปลงเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (hematopoietic stem cells) ของผู้ป่วยเองเพื่อเพิ่มการผลิตฟีทัลฮีโมโกลบิน (fetal hemoglobin) ภายในเซลล์เม็ดเลือดแดงอย่างมีนัยสำคัญ นอกจากนี้ CRISPR Therapeutics ยังกำลังพัฒนาการรักษาด้วย CAR-T แบบ allogeneic (จากผู้บริจาค) ที่ผ่านการวิศวกรรมพันธุกรรมอื่นๆ ได้แก่: CTX110 ที่ออกแบบมาเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งที่มีค่า cluster of differentiation 19 เป็นบวก; CTX120 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ B-cell maturation antigen สำหรับโรคไขกระดูกแดง (multiple myeloma) ที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษาเดิม; และ CTX130 ที่มุ่งเน้นไปที่ Cluster of Differentiation 70 สำหรับเนื้องอกชนิดก้อน (solid tumors) และมะเร็งเม็ดเลือดหลายชนิด ยิ่งไปกว่านั้น บริษัทยังกำลังพัฒนา VCTX210 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ต้นแบบที่ได้จากเซลล์ต้นกำเนิดที่ผ่านการแก้ไขยีนเพื่อหลบเลี่ยงระบบภูมิคุ้มกันสำหรับการรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 และยังดำเนินโครงการแก้ไขยีนแบบ in vivo เพื่อจัดการกับความผิดปกติที่ส่งผลต่อตับ ปอด กล้ามเนื้อ และระบบประสาทส่วนกลาง บริษัทได้สร้างพันธมิตรเชิงกลยุทธ์กับพันธมิตรที่สำคัญ ได้แก่ Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., และ Capsida Biotherapeutics ทั้งนี้ CRISPR Therapeutics AG ก่อตั้งขึ้นในปี 2013 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Zug ประเทศสวิตเซอร์แลนด์