CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics เป็นบริษัทด้านการแก้ไขยีนที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาด้วยยีนสำหรับโรคที่รุนแรง โดยใช้แพลตฟอร์ม Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) ซึ่งเป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท เทคโนโลยี CRISPR/Cas9 เป็นเทคโนโลยีการแก้ไขยีนที่ช่วยให้สามารถเปลี่ยนแปลง DNA ในจีโนมได้อย่างแม่นยำและตรงจุด บริษัทมีพอร์ตโฟลิโอของโปรแกรมการรักษาครอบคลุมกลุ่มโรคต่างๆ ได้แก่ โรคทางโลหิตวิทยา (hemoglobinopathies), โรคมะเร็ง, เวชศาสตร์ฟื้นฟูสภาพ และโรคหายาก ผลิตภัณฑ์หลักที่อยู่ในระหว่างการพัฒนาคือ CTX001 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนแบบ ex vivo สำหรับรักษาผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมียชนิดที่ต้องรับเลือดเป็นประจำ หรือโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวชนิดรุนแรง โดยการปรับแต่งเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วยเพื่อให้ผลิตฮีโมโกลบินในระยะตัวอ่อน (fetal hemoglobin) ในเม็ดเลือดแดงในระดับสูง นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา CTX110 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วย CAR-T แบบ allogeneic ที่ผ่านการแก้ไขยีนจากผู้บริจาคเพื่อมุ่งเป้าไปที่โรคมะเร็งชนิด CD19 positive, CTX120 ซึ่งเป็น CAR-T แบบ allogeneic ที่ผ่านการแก้ไขยีนจากผู้บริจาคเพื่อมุ่งเป้าไปที่ B-cell maturation antigen สำหรับการรักษาโรค Multiple Myeloma ที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา และ CTX130 ซึ่งเป็น CAR-T แบบ allogeneic ที่ผ่านการแก้ไขยีนจากผู้บริจาคเพื่อมุ่งเป้าไปที่ Cluster of Differentiation 70 สำหรับการรักษาเนื้องอกชนิดก้อนและโรคมะเร็งในระบบเลือดต่างๆ ยิ่งไปกว่านั้น บริษัทยังพัฒนา VCTX210 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ต้นแบบที่ได้จากเซลล์ต้นกำเนิดที่ผ่านการแก้ไขยีนเพื่อหลบเลี่ยงภูมิคุ้มกันสำหรับการรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 และกำลังดำเนินโครงการแก้ไขยีนแบบ in vivo ที่มุ่งเป้าไปที่โรคของตับ ปอด กล้ามเนื้อ และระบบประสาทส่วนกลาง บริษัทมีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. และ Capsida Biotherapeutics ทั้งนี้ CRISPR Therapeutics ก่อตั้งขึ้นในปี 2013 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Zug ประเทศสวิตเซอร์แลนด์