CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics เป็นบริษัทด้านการแก้ไขยีนที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาโดยใช้เทคโนโลยี Crispr/Cas9 โดย Crispr/Cas9 ย่อมาจาก clustered regularly interspaced short palindromic repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9) ซึ่งเป็นเทคโนโลยีที่ปฏิวัติวงการในการปรับเปลี่ยนลำดับเฉพาะของ genomic DNA อย่างแม่นยำ บริษัทมุ่งเน้นการใช้เทคโนโลยีนี้เพื่อรักษาโรคที่เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรม ยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติของบริษัทคือ Casgevy ซึ่งพัฒนาร่วมกับ Vertex Pharmaceuticals เพื่อใช้รักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle-cell disease) และโรคเบต้าธาลัสซีเมียชนิดที่ต้องรับเลือดเป็นประจำ (transfusion-dependent beta-thalassemia) นอกจากนี้ บริษัทยังอยู่ในระหว่างการพัฒนาโปรแกรมการแก้ไขยีนที่หลากหลายในด้าน immuno-oncology, โรคหัวใจและหลอดเลือด รวมถึงการบำบัดด้วยเซลล์ต้นกำเนิดเพื่อรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1