CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics เป็นบริษัทแก้ไขยีนที่มุ่งเน้นการพัฒนายาที่ใช้ยีนเป็นพื้นฐานสำหรับโรคที่รุนแรงในมนุษย์ โดยใช้แพลตฟอร์ม Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) ซึ่งเทคโนโลยี CRISPR/Cas9 ของบริษัทเป็นเทคโนโลยีสำหรับการแก้ไขยีน ซึ่งเป็นกระบวนการปรับเปลี่ยนลำดับเฉพาะของ genomic DNA อย่างแม่นยำ บริษัทมีพอร์ตโฟลิโอของโปรแกรมการรักษาในกลุ่มโรคต่างๆ รวมถึง hemoglobinopathies, CAR T cell therapies, in vivo และโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ตลอดจนพัฒนาโปรแกรม CAR T เพื่อการวิจัย รวมถึงโปรแกรม CAR T แบบ autologous ที่ผ่านการแก้ไขยีน ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ allogeneic chimeric antigen receptor T cell สำหรับข้อบ่งชี้ด้านโรคภูมิคุ้มกันทำลายตนเองและมะเร็งวิทยา ผลิตภัณฑ์หลักของบริษัทคือ CASGEVY ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเซลล์ที่ผ่านการแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 แบบ ex vivo สำหรับรักษาผู้ป่วยที่ป่วยเป็นโรค beta-thalassemia ที่ต้องรับเลือด, โรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (SCD) รุนแรง และ hemoglobinopathies โดยการแก้ไขเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (hematopoietic stem and progenitor cells) ของผู้ป่วยเพื่อให้ผลิต fetal hemoglobin ในระดับสูงในเม็ดเลือดแดง นอกจากนี้บริษัทยังพัฒนา CAR T cell therapies รวมถึง CTX112 ที่มุ่งเป้า cluster of differentiation 19 (CD19) และ CTX131 ที่มุ่งเป้า CD70 สำหรับข้อบ่งชี้ด้านมะเร็งวิทยาและโรคภูมิคุ้มกันทำลายตนเอง; CTX310 และ CTX320 ซึ่งเป็นการแก้ไขยีนแบบ in vivo เพื่อจัดการกับโรคหัวใจและหลอดเลือดโดยการขัดขวางเป้าหมายที่ได้รับการตรวจสอบแล้วคือ angiopoietin-like protein 3 และ lipoprotein; และ CTX211 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ผู้สมัครที่ได้จาก stem cell แบบ allogeneic ที่ผ่านการแก้ไขยีนและมีคุณสมบัติ hypoimmune สำหรับการรักษา T1D บริษัทมีพันธมิตรเชิงกลยุทธ์กับ Vertex Pharmaceuticals Incorporated โดย CRISPR Therapeutics ก่อตั้งขึ้นในปี 2013 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Zug ประเทศสวิตเซอร์แลนด์