Preklinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan NeuBase Therapeutics, Inc., mutasyona uğramış genlerin neden olduğu nadir genetik hastalıkların ve kanserlerin tedavisine yönelik terapilerin geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirketin tescilli modüler peptit-nükleik asit antisense oligo (PATrOL) platformu; Huntington hastalığı (HD), miyotonik distrofi ve diğer genetik bozuklukların yanı sıra kanser ve onkoloji uygulamalarına odaklanmaktadır. Ürün portföyü; Huntington hastalığı için NT0100'ü, tip 1 miyotonik distrofi için NT0200'ü ve mutasyona uğramış KRAS genini hedefleyen NT0300'ü içermektedir. NeuBase Therapeutics, Inc.'in merkezi Pittsburgh, Pensilvanya'da bulunmaktadır.