CRISPR Therapeutics 

Bir gen düzenleme şirketi olan CRISPR Therapeutics AG, tescilli Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) platformasını kullanarak ciddi hastalıklar için gen tabanlı ilaçlar geliştirmeye odaklanmaktadır. CRISPR/Cas9 teknolojisi, genomik DNA üzerinde hassas ve hedeflenmiş değişiklikler yapılmasına olanak tanıyan bir gen düzenleme teknolojisidir. Şirket; hemoglobinopatiler, onkoloji, rejeneratif tıp ve nadir hastalıklar dahil olmak üzere çeşitli hastalık alanlarında terapötik programlardan oluşan bir portföye sahiptir. Şirketin lider ürün adayı CTX001, transfüzyon bağımlı beta-talasemi veya şiddetli orak hücreli anemiden muzdarip hastaların tedavisi için geliştirilen, hastanın hematopoietik kök hücrelerinin kırmızı kan hücrelerinde yüksek düzeyde fetal hemoglobin üretecek şekilde mühendislikten geçirildiği ex vivo bir CRISPR gen düzenleme tedavisidir. Ayrıca şirket; CD19 pozitif maligniteleri hedefleyen donör kaynaklı gen düzenlenmiş allojenik bir CAR-T araştırma tedavisi olan CTX110'u; relaps veya refrakter multipl miyelom tedavisi için B-hücresi olgunlaşma antijenini hedefleyen donör kaynaklı gen düzenlenmiş allojenik bir CAR-T araştırma tedavisi olan CTX120'yi; ve çeşitli katı tümörleri ve hematolojik maligniteleri tedavi etmek için CD70'i hedefleyen donör kaynaklı gen düzenlenmiş allojenik bir CAR-T araştırma tedavisi olan CTX130'u geliştirmektedir. Buna ek olarak şirket, tip 1 diyabet tedavisi için gen düzenlenmiş bağışıklık sisteminden kaçan kök hücre kaynaklı bir ürün adayı olan VCTX210'u geliştirmekte ve karaciğer, akciğer, kas ve merkezi sinir sistemi hastalıklarını hedefleyen çeşitli in vivo gen düzenleme programlarını yürütmektedir. Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. ve Capsida Biotherapeutics ile stratejik ortaklıkları bulunmaktadır. CRISPR Therapeutics AG 2013 yılında kurulmuştur ve merkezi Zug, İsviçre'dedir.