CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP), ciddi hastalıklar için öncü gen tabanlı ilaçlar geliştirmeye odaklanmış bir biyoteknoloji firmasıdır. Şirket, bir organizmanın genetik kodunda hassas ve hedeflenmiş değişiklikler yapılmasına olanak tanıyan özel Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) teknolojisi aracılığıyla bu hedefe ulaşmaktadır. Kapsamlı ürün hattı; kan bozuklukları (hemoglobinopatiler), çeşitli kanserler (onkoloji), rejeneratif tıp ve nadir durumlar gibi birçok tıbbi alanı kapsayan terapötik adayları içermektedir. Şirketin amiral gemisi olan araştırma aşamasındaki tedavisi, ex vivo CRISPR gen düzenleme tedavisi olan CTX001'dir. Bu tedavi, hastaların kendi hematopoetik kök hücrelerini modifiye ederek kırmızı kan hücreleri içindeki fetal hemoglobin üretimini önemli ölçüde artırmayı ve böylece transfüzyon bağımlı beta-talasemi veya şiddetli orak hücreli anemisi olan hastalara fayda sağlamayı amaçlamaktadır. CRISPR Therapeutics ayrıca birkaç genetik olarak mühendislik ürünü allojenik (donör kaynaklı) CAR-T araştırma aşamasındaki tedaviyi de ilerletmektedir: cluster of differentiation 19-pozitif malignitelerle mücadele etmek için tasarlanan CTX110; nükseden veya önceki tedavilere dirençli olduğu kanıtlanmış multipl miyelom için B-hücre olgunlaşma antijenini hedefleyen CTX120; ve bir dizi katı tümör ve kan kanseri için Cluster of Differentiation 70'e odaklanan CTX130. Ayrıca şirket, tip 1 diyabet tedavisi için bağışıklık sisteminden kaçabilen, gen düzenlenmiş bir kök hücre türevli ürün adayı olan VCTX210'u geliştirmektedir. Şirket ayrıca karaciğer, akciğer, kas ve merkezi sinir sistemini etkileyen bozuklukları ele almayı amaçlayan çeşitli in vivo gen düzenleme girişimlerini de yürütmektedir. Şirket; Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. ve Capsida Biotherapeutics dahil olmak üzere önemli ortaklarla stratejik ittifaklar kurmuştur. CRISPR Therapeutics AG 2013 yılında kurulmuştur ve genel merkezi Zug, İsviçre'de bulunmaktadır.