CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, gen düzenleme alanında faaliyet gösteren bir şirket olup, ciddi insan hastalıkları için dönüştürücü gen bazlı ilaçlar geliştirmeye odaklanmaktadır. Şirket, genetik DNA'da hassas yönlendirilmiş değişiklikler yapmaya olanak tanıyan Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR ile ilişkili protein 9 (Cas9) teknolojisini kullanarak ürünlerini geliştirmektedir. Hemoglobinopatiler, onkoloji, rejeneratif tıp ve nadir hastalıklar gibi çeşitli hastalık alanlarında terapötik programlar portföyüne sahiptir. Şirketin öncü ürün adayı CTX001, transfüzyon bağımlı beta-talasemi veya şiddetli orak hücre hastalığı çeken hastaları tedavi etmek için kullanılan bir ex vivo CRISPR gen düzenleme terapisi olup, hastanın hematopoietik kök hücreleri yüksek seviyelerde fetal hemoglobin üretmek üzere tasarlanmıştır. Ayrıca, CTX110, farklılaşma 19 pozitif maligniteleri hedefleyen bir donör kaynaklı gen düzenlenmiş allojenik CAR-T terapisi; CTX120, nükseden veya tedaviye dirençli çoklu myelom tedavisi için B hücre olgunlaşma antijenini hedefleyen bir araştırma terapisi; ve CTX130, katı tümörler ve hematolojik malignitelerin tedavisi için geliştirilmiştir. Ayrıca, rejeneratif tıp programları ve glikojen depolama hastalığı Ia, Duchenne kas distrofisi, miyotonik distrofisi tip 1 ve kistik fibrozis gibi genetik hastalıkları tedavi etmek için in vivo ve diğer programlar geliştirmektedir. Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. ve Capsida Biotherapeutics ile stratejik ortaklıkları bulunmaktadır. Şirket, daha önce Inception Genomics AG olarak biliniyordu ve adını Nisan 2014'te CRISPR Therapeutics AG olarak değiştirmiştir. CRISPR Therapeutics AG, 2013 yılında kurulmuş ve merkezi İsviçre'nin Zug şehrindedir.