CRISPR Therapeutics 

Bir gen düzenleme şirketi olan CRISPR Therapeutics AG, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) platformunu kullanarak ciddi insan hastalıkları için gen tabanlı ilaçlar geliştirmeye odaklanmaktadır. Şirketin CRISPR/Cas9 teknolojisi, genomik DNA'nın belirli dizilerinin hassas bir şekilde değiştirilmesi süreci olan gen düzenleme için kullanılan bir teknolojidir. Hemoglobinopatiler, CAR T hücre tedavileri, in vivo ve tip 1 diyabet dahil olmak üzere çeşitli hastalık alanlarında terapötik programlardan oluşan bir portföye sahiptir; ayrıca otoimmün endikasyonlar ve onkoloji için allojenik kimerik antijen reseptör T hücresini hedefleyen otolog, gen düzenlenmiş bir CAR T programı dahil olmak üzere araştırma aşamasındaki CAR T programları geliştirmektedir. Şirketin önde gelen ürün adayı, transfüzyona bağımlı beta-talasemi, ağır orak hücreli anemi (SCD) ve hastanın hematopoetik kök ve progenitör hücrelerinin kırmızı kan hücrelerinde yüksek seviyelerde fetal hemoglobin üretmek üzere düzenlendiği hemoglobinopatilerden muzdarip hastaların tedavisi için ex vivo bir CRISPR/Cas9 gen düzenlenmiş hücre tedavisi olan CASGEVY'dir. Ayrıca, onkoloji ve otoimmün endikasyonlar için cluster of differentiation 19 (CD19) hedefli CTX112 ve CD70 hedefli CTX131 dahil olmak üzere CAR T hücre tedavileri; valide edilmiş hedefler olan angiopoietin-like protein 3 ve lipoprotein'i bozarak kardiyovasküler hastalıkları gidermeye yönelik in vivo gen düzenleme çalışmaları olan CTX310 ve CTX320; ve T1D tedavisi için allojenik, gen düzenlenmiş, hipoimmün kök hücre türevli bir ürün adayı olan CTX211 geliştirmektedir. Vertex Pharmaceuticals Incorporated ile stratejik ortaklıkları bulunmaktadır. CRISPR Therapeutics AG 2013 yılında kurulmuştur ve merkezi Zug, İsviçre'dedir.