Passage Bio 

Passage Bio, Inc., merkezi sinir sistemini etkileyen durumlar için öncü genetik tedaviler geliştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Gelişmiş ürün portföyleri arasında, fonksiyonel GLB1 genini (lizozomal asit beta-galaktosidaz enzimini kodlayan) hem beyne hem de periferik dokulara iletmek için tescilli bir AAVhu68 kapsidi kullanan ve infantil GM1 gangliosidoz tedavisi için tasarlanan PBGM01 yer almaktadır. Bir diğer önemli program olan PBFT02, FTD-GRN tedavisi olarak fonksiyonel bir granulin (GRN) genini (progranulin (PGRN) kodlayan) beyne iletmek için bir AAV1 kapsidi kullanmaktadır. Ayrıca, infantil Krabbe hastalığı için, galaktosilceramidaz hidrolitik enzimini üreten fonksiyonel bir GALC genini beyne ve çevre dokulara iletmek amacıyla tescilli bir AAVhu68 kapsidinden yararlanan PBKR03 geliştirilme aşamasındadır. Şirketin portföyünde ayrıca metakromatik lökodistrofi için PBML04, amiotrofik lateral skleroz için PBAL05 ve Charcot-Marie-Tooth Tip 2A için PBCM06 bulunmaktadır. Şirket, University of Pennsylvania Gen Tedavisi Programı Mütevelli Heyeti ile önemli bir araştırma iş birliğinin yanı sıra Catalent Maryland, Inc. ile bir geliştirme hizmetleri ve klinik tedarik anlaşması yürütmektedir. 2017 yılında kurulan şirketin genel merkezi Philadelphia, Pennsylvania'da bulunmaktadır.